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基因组编辑技术确实促进了医学研究的发展。但与此同时,我们也必须强调以谨慎态度对待它的必要性。
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本书介绍了一项针对真鲷(red seabream)的研究,通过抑制肌抑素(myostatin)这一基因的功能,可以增加真鲷的肌肉含量。其实,我们人类同样具备该肌抑素基因,所以在理论上,借助几乎完全相同的技术,通过抑制肌抑素的功能,我们完全有可能制造出肌肉发达的人类。因此,如果这一新兴技术被滥用,将有可能造成极为严重的后果。
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自2015年年初开始,陆续有消息称中国的研究人员已经开始了针对人类受精卵的基因组编辑实验。关于此类研究,从伦理角度需要克服的障碍非常多,因此大家都只将其当作谣言。然而没过多久,就有中国的学术期刊发表了针对人类受精卵进行基因组编辑的论文。
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该论文介绍了一项对异常受精卵(即3原核受精卵)进行基因组编辑的研究。所谓异常受精卵,是一种通过体外受精的方法制造产生的、无法正常发育的受精卵。这项研究考察了基因组编辑的效率以及发生不符合预期的变化的概率,属于基础性研究,但却是有史以来首次公开使用人类受精卵进行基因组编辑的研究。
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对于将基因组编辑应用于人类受精卵,大多数研究者都已达成共识,认可“不能用于临床”以及“接受过基因组编辑的人类受精卵不能用于孵育新生命”这两大原则。然而,对于上述中国论文那样的基础性研究,大家的态度仍存在两级分化。
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不乏有研究者认为,使用人类受精卵是为了考察基因组编辑技术的效率和安全性,进行此类基础研究是没有伦理问题的;但与此同时也有观点指出,在包括普通民众以及有可能受惠于基因组编辑的患者在内的全体社会成员——而非仅限于研究者——进行成熟的讨论之前,以人类为对象的所有应用——包括基础研究,都应该停止。
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事实上,在医疗第一线,针对体细胞的基因组编辑技术已经进入了临床应用阶段。以针对HIV(human immunodeficiency virus,人类免疫缺陷病毒)感染者的治疗为例,取出患者自身的血细胞,对其进行基因组编辑,然后重新输回体内。这一行为的目的仅限于对患者自身进行治疗,并不会传递给子孙后代,因此与对受精卵进行基因组编辑是完全不同的概念。在医疗领域,诸如此类针对体细胞的基因组编辑应用正处于高速发展期。
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在癌症治疗领域,基因组编辑同样能够发挥重要作用。人类拥有超过两万种基因,利用基因组编辑技术,研究者能逐一考察每一个基因的功能,从而了解其中哪些基因与癌症病变密切相关。迄今为止,我们一直使用相同的药物来治疗各种不同的癌症。而今后,我们希望能够根据不同的癌症所涉及基因的不同,为每位患者分别开发出对症的药物。
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在我们iPS细胞研究所,同样有不少研究者已经开始将基因组编辑技术引入研究工作之中。以下将简单介绍为了治疗肌营养不良症(又称为肌肉萎缩症,muscular dystrophy)而进行的研究,这一疾病由基因异常所引起,症状是全身肌肉逐渐丧失力量。
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首先,研究人员利用患者的体细胞制造出iPS细胞(诱导多能干细胞,induced pluripotent stem cells),该iPS细胞同样存在基因异常。然后,我们利用基因组编辑,成功地在iPS细胞阶段对该异常基因进行修复。iPS细胞具有近乎无限的增殖能力,因此可对已完成基因异常修复的iPS细胞进行大量复制。而后,以这些iPS细胞为基础制造肌肉细胞的步骤也获得了成功。接下来的研究目标,则是如何将这些已经修复了基因异常的肌肉细胞移植回患者体内。为了实现这种结合了基因组编辑与iPS细胞的细胞移植疗法,研究者们正在全力以赴地工作。该事例在本书中将有详细介绍。
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除了肌肉之外,在血液疾病的治疗领域中同样有可能用到基因组编辑技术。有大量患者因为某个基因的异常而无法生成血细胞。制造出源自这些患者的iPS细胞,然后利用基因组编辑对其中的异常基因进行修复,最后将iPS细胞大量转化为血细胞并输回给患者。诸如此类的研究也正在如火如荼地进行。
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基因组编辑是一种不逊于iPS细胞的技术,是一种拥有广阔前景的技术。
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然而,无论什么科学技术,都有利弊两面,或许这就是所谓的“双刃剑”。对于基因组编辑这项伟大的技术,若我们专注发展其有利的一面,应该能让人类的生活越来越幸福;然而,若放任其有害的一面发展,则人类必将陷入悔不当初的境地。
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改写人类的设计图谱,这在5年前还被当作科幻故事,如今却已成为可能。然而,我们究竟该如何利用这项崭新的技术?仅仅依靠科学家是不足以回答这个问题的。我认为有必要对此展开一场广泛的讨论,让除了科学家之外的生命伦理学研究者以及普通民众都参与进来。
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基因魔剪:改造生命的新技术 前言
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2015年7月30日,NHK(日本放送协会)电视台的新闻栏目《Close‐Up现代》播出了一期以基因组编辑为题材的节目——《改造“生命”的新技术——基因组编辑最前线》。本书由当时的采访兼制作团队执笔而成。
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我们最早产生把基因组编辑作为话题的想法,是在刚刚迈入2014年的时候,那时恰恰是标志着基因组编辑取得重大突破的“CRISPR‐Cas 9”技术的论文发表后约一年。作为刚诞生不久的尖端科技,业界对基因组编辑的评价褒贬尚无定论。因此,我们必须先对这项技术将来是否具备报道价值做出预判,然后才能决定是否要展开深入采访。而要做出准确的预判,显然并不是件容易的事。
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我一直在日本文部科学省和农林水产省的记者俱乐部负责科学方面的专业采访。节目制作期间,我在京都放送局担任新闻主管,负责采访指挥,每天都会从分管记者那里接收到京都大学发布的新闻稿,于是天天都有伟大的研究成果被传送到记者俱乐部,其中亦不乏“世界首次”的新发现。然而,并非所有的“世界首次”都具有新闻价值。倘若某项研究成果并不会对人类生活产生影响,也无法引发话题热议,那么就没有必要向社会广而告之了。
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2014年2月,有一篇新闻稿引起了我的注意。稿件中称,研究者成功地使用基因组编辑这一最新技术改变了小白鼠的毛色。这既不是“新发现”,也不属于“世界首次”,说白了只不过是对已有成果的“确认”,真是相当平实的新闻稿,自然被别人判断为“缺乏新闻价值”。然而,我却直觉地感到“有什么新的变化正在发生”,于是指示分管记者继续跟进采访并及时汇报。
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自此之后,我陆续又接收到多条关于基因组编辑的信息。无论在哪个领域,都有越来越多的研究开始应用基因组编辑技术,甚至传出了它有可能获得诺贝尔奖的传闻。种种消息都让我切身感受到了研究者对该技术的热衷。
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据悉,在植物育种学领域,研究者们甚至已经展开了一场关于该如何对待基因组编辑的讨论。对于此类不留痕迹的基因操作技术,研究者们似乎在期待的同时也夹杂着担忧。于是我渐渐开始确信,这项技术将成为数十年难遇的重大发现,它已经推开了一扇通往全新世界的大门。我并非研究者,却也曾为此兴奋得一个劲地在房间里来回踱步。
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但与此同时,人类却不得不直面迄今为止从未面临过的重大问题,这样的局面令我感到惶恐不安。人类终于能够对各种生物的基本设计图谱——基因——进行编辑,这岂不是彻底改变了人与自然之间的关系?我们已经迈入了一个能够通过改变人类基因来对人类自身进行操作的时代了吗?
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我简单调查了一下媒体通常是如何对基因组编辑进行报道的,结果发现,在科学专业杂志或新闻科技版上,这类报道往往只占据了寥寥数行,而以普通人为受众的信息宣传更是几乎为零,完全不为人所知。
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