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事实上,在医疗第一线,针对体细胞的基因组编辑技术已经进入了临床应用阶段。以针对HIV(human immunodeficiency virus,人类免疫缺陷病毒)感染者的治疗为例,取出患者自身的血细胞,对其进行基因组编辑,然后重新输回体内。这一行为的目的仅限于对患者自身进行治疗,并不会传递给子孙后代,因此与对受精卵进行基因组编辑是完全不同的概念。在医疗领域,诸如此类针对体细胞的基因组编辑应用正处于高速发展期。
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在癌症治疗领域,基因组编辑同样能够发挥重要作用。人类拥有超过两万种基因,利用基因组编辑技术,研究者能逐一考察每一个基因的功能,从而了解其中哪些基因与癌症病变密切相关。迄今为止,我们一直使用相同的药物来治疗各种不同的癌症。而今后,我们希望能够根据不同的癌症所涉及基因的不同,为每位患者分别开发出对症的药物。
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在我们iPS细胞研究所,同样有不少研究者已经开始将基因组编辑技术引入研究工作之中。以下将简单介绍为了治疗肌营养不良症(又称为肌肉萎缩症,muscular dystrophy)而进行的研究,这一疾病由基因异常所引起,症状是全身肌肉逐渐丧失力量。
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首先,研究人员利用患者的体细胞制造出iPS细胞(诱导多能干细胞,induced pluripotent stem cells),该iPS细胞同样存在基因异常。然后,我们利用基因组编辑,成功地在iPS细胞阶段对该异常基因进行修复。iPS细胞具有近乎无限的增殖能力,因此可对已完成基因异常修复的iPS细胞进行大量复制。而后,以这些iPS细胞为基础制造肌肉细胞的步骤也获得了成功。接下来的研究目标,则是如何将这些已经修复了基因异常的肌肉细胞移植回患者体内。为了实现这种结合了基因组编辑与iPS细胞的细胞移植疗法,研究者们正在全力以赴地工作。该事例在本书中将有详细介绍。
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除了肌肉之外,在血液疾病的治疗领域中同样有可能用到基因组编辑技术。有大量患者因为某个基因的异常而无法生成血细胞。制造出源自这些患者的iPS细胞,然后利用基因组编辑对其中的异常基因进行修复,最后将iPS细胞大量转化为血细胞并输回给患者。诸如此类的研究也正在如火如荼地进行。
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基因组编辑是一种不逊于iPS细胞的技术,是一种拥有广阔前景的技术。
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然而,无论什么科学技术,都有利弊两面,或许这就是所谓的“双刃剑”。对于基因组编辑这项伟大的技术,若我们专注发展其有利的一面,应该能让人类的生活越来越幸福;然而,若放任其有害的一面发展,则人类必将陷入悔不当初的境地。
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改写人类的设计图谱,这在5年前还被当作科幻故事,如今却已成为可能。然而,我们究竟该如何利用这项崭新的技术?仅仅依靠科学家是不足以回答这个问题的。我认为有必要对此展开一场广泛的讨论,让除了科学家之外的生命伦理学研究者以及普通民众都参与进来。
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基因魔剪:改造生命的新技术 前言
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2015年7月30日,NHK(日本放送协会)电视台的新闻栏目《Close‐Up现代》播出了一期以基因组编辑为题材的节目——《改造“生命”的新技术——基因组编辑最前线》。本书由当时的采访兼制作团队执笔而成。
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我们最早产生把基因组编辑作为话题的想法,是在刚刚迈入2014年的时候,那时恰恰是标志着基因组编辑取得重大突破的“CRISPR‐Cas 9”技术的论文发表后约一年。作为刚诞生不久的尖端科技,业界对基因组编辑的评价褒贬尚无定论。因此,我们必须先对这项技术将来是否具备报道价值做出预判,然后才能决定是否要展开深入采访。而要做出准确的预判,显然并不是件容易的事。
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我一直在日本文部科学省和农林水产省的记者俱乐部负责科学方面的专业采访。节目制作期间,我在京都放送局担任新闻主管,负责采访指挥,每天都会从分管记者那里接收到京都大学发布的新闻稿,于是天天都有伟大的研究成果被传送到记者俱乐部,其中亦不乏“世界首次”的新发现。然而,并非所有的“世界首次”都具有新闻价值。倘若某项研究成果并不会对人类生活产生影响,也无法引发话题热议,那么就没有必要向社会广而告之了。
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2014年2月,有一篇新闻稿引起了我的注意。稿件中称,研究者成功地使用基因组编辑这一最新技术改变了小白鼠的毛色。这既不是“新发现”,也不属于“世界首次”,说白了只不过是对已有成果的“确认”,真是相当平实的新闻稿,自然被别人判断为“缺乏新闻价值”。然而,我却直觉地感到“有什么新的变化正在发生”,于是指示分管记者继续跟进采访并及时汇报。
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自此之后,我陆续又接收到多条关于基因组编辑的信息。无论在哪个领域,都有越来越多的研究开始应用基因组编辑技术,甚至传出了它有可能获得诺贝尔奖的传闻。种种消息都让我切身感受到了研究者对该技术的热衷。
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据悉,在植物育种学领域,研究者们甚至已经展开了一场关于该如何对待基因组编辑的讨论。对于此类不留痕迹的基因操作技术,研究者们似乎在期待的同时也夹杂着担忧。于是我渐渐开始确信,这项技术将成为数十年难遇的重大发现,它已经推开了一扇通往全新世界的大门。我并非研究者,却也曾为此兴奋得一个劲地在房间里来回踱步。
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但与此同时,人类却不得不直面迄今为止从未面临过的重大问题,这样的局面令我感到惶恐不安。人类终于能够对各种生物的基本设计图谱——基因——进行编辑,这岂不是彻底改变了人与自然之间的关系?我们已经迈入了一个能够通过改变人类基因来对人类自身进行操作的时代了吗?
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我简单调查了一下媒体通常是如何对基因组编辑进行报道的,结果发现,在科学专业杂志或新闻科技版上,这类报道往往只占据了寥寥数行,而以普通人为受众的信息宣传更是几乎为零,完全不为人所知。
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基因组编辑技术毫无疑问将会对社会产生重大影响,但它在推动技术革新的同时却又是如此默默无闻。一种使命感在我心中油然而生:我们应该进行一次深入的采访,以便这项技术被世人正确地接纳。
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2014年12月,我们首先在日本关西地区播出了一期25分钟的节目。该节目以“基因组编辑将改变世界”为题,邀请到了广岛大学的山本卓教授来到演播厅参加录制,本书也在卷末刊载了对他的采访。这期节目揭示了基因组编辑技术所潜藏的为人类做出巨大贡献的可能性,同时也敲响了警钟,宣告人类从此进入了能够改变自身受精卵基因的时代。未曾想到,仅仅5个月之后,就有中国的大学发表了对人类受精卵的基因进行编辑的论文,引发了轰动。
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2015年7月的《Close‐Up现代》节目播出之后,2016年1、2月间,学术期刊Science将基因组编辑技术评选为年度十大科学突破之首,将其视作最能体现科学界发展和成果的代表。如今,作为最有力的诺贝尔奖候选项目,“基因组编辑”这一词语已经成为媒体的宠儿,渐渐广为人知。可以预见,今后关于基因组编辑的讨论必然会越来越热烈。
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本书是一篇纪实报告,目的在于阐明这项令人震惊的技术的概况以及它对我们生活的影响。书中以同等的态度对待基因组编辑的利弊两面,以免助长不必要的焦虑与恐慌。身为执笔人,我的初衷是通过传达这项技术的真相,为其被社会接纳奠定基础。
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本书的结构如下:首先,为了通俗易懂地说明基因组编辑到底是一种什么样的技术,介绍了京都大学等研究团队所开展的增加真鲷肌肉量的研究(第一章)。其次,通过将这项技术与基因重组等基因工程学的现有技术进行对比,解说其工作方式,概览基因组编辑技术所带来的冲击(第二章)。然后,以实地采访为基础,揭示基因组编辑技术广为人知的契机——第三代CRISPR‐Cas 9——在美国的普及状态和原因(第三章)。
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接下来,为了探讨基因组编辑用于品种改良和医疗领域的可能性,我们对各国的研究开发现状进行了汇总(第四章、第五章)。最后,整理了该技术存在的问题和我们应当知晓的论点,对基因组编辑席卷日本的现状,以及对我们日常生活息息相关的具体影响做了一个总结(第六章)。
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