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2010年，也就是基因组编辑的第一代——ZFN出现之后没过多久，夏普先生终于等来了好消息。主治医生将最新的临床试验消息推荐给他的时候，是这样说明的：“有一项新开发出来的疗法，利用一种类似于微型剪刀的物质，将血液中白血球内的基因的一部分切断，从而让这些白血球不会再被艾滋病病毒击溃。这样就有可能阻止艾滋病的发病。”
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“我感慨地问医生：‘这就是基因疗法？听起来很科幻啊。’然后还询问了治疗风险，比如‘以后会不会有患上癌症的风险’之类的。”
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对于这种全新的治疗方法，夏普先生既感到好奇又觉得不安。对在此之前早已参加过多项临床试验，自认为对艾滋病及其治疗方法了解得比其他人都更为透彻的夏普先生而言，这是一项闻所未闻的技术。不过，在听说预期疗效要超过风险之后，夏普先生还是下定决心参加了这次临床试验。
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基因魔剪：改造生命的新技术 简单到难以置信的疗法
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照片里，夏普先生正躺在床上露出笑容，手腕上还悬挂着抽血用的导管。他希望能用照片记录下自己成为全世界首例接受基因组编辑疗法的HIV感染者的模样，于是请护士拍下了这张照片。
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“治疗过程简单到令人难以置信，”当话题转移到临床试验上时，夏普先生的口吻顿时流露出几分热切，“也就是在针头扎进去的一瞬间有点刺痛，仅此而已。”
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真的是相当简单的过程：首先，在指定的诊所抽血。患者躺在床上，将注射针头刺入双腕。从其中一侧的手腕上抽取血液，输送到放置在床头的仪器里。根据介绍，这一“利用仪器将白血球从血液里分离出来”的过程将持续一段时间。然后，再把分离出了白血球的血液，从仪器中输回另一侧的手腕中。在完成了持续数小时的治疗之后，夏普先生当天就回家了。
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分离出来的白血球随后被送往别的机构，接受基因组编辑，在几星期后又被输回夏普先生的血液之中。回输所需要的时间也很短，大概30分钟就能完成。
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■治疗中的夏普先生。从手腕中抽取的血液被送入放置于床头的仪器之中。
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（照片由马特·夏普提供）
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基因魔剪：改造生命的新技术 基因组编辑医疗的先锋
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接受了基因组编辑的，到底是夏普先生白血球之中的“什么成分”，基因组编辑又是以什么样的方式进行的？我们为此前往拜访了进行实际操作的桑格摩生物科学股份有限公司。桑格摩公司位于距离夏普先生住处约30分钟车程的地方。
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1995年创立至今，桑格摩公司一直在开发由于基因异常而导致的疾病的治疗方法，最近几年也涉足了使用基因组编辑技术的疗法，可谓是将基因组编辑应用于医疗领域的先锋。这一次接受我们采访的，是公司的CEO爱德华·兰菲尔（Edward Lanphier）先生。位于旧金山的这个机构，承担的主要是对所抽取血液的检查，以及进行完基因组编辑之后的检查等作业，所以我们无法旁观到基因组编辑操作的过程。
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我们已经知道，HIV病毒在进入血液之后，会依附于白血球内进行增殖。它粘附到白血球表面的突起上，然后以此为立足点，进一步渗透到白血球内部，不断增殖。基于此过程，桑格摩公司找到与白血球上与这种突起有关的基因，利用基因组编辑（采用的是ZFN技术）将其切断。如此一来，白血球表面就不会产生突起，HIV也就无法再渗透到白血球内部了。
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“这种治疗方法，唯有通过基因组编辑才能实现。”
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兰菲尔先生向我们解释道，他们如今正对这项临床研究进行进一步深化，目标是建立起艾滋病的治疗方案。
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据了解，桑格摩公司利用基因组编辑技术进行开发的治疗方法和治疗药物，并不止一项。比如血友病[6]，这是一种缺乏或缺少名为“血液凝固因子”的能够起到凝血效果的蛋白质的病症。患者只要一出血，就得花上很长时间才能止血。而且血液凝固因子约有12种，其中由于缺乏第8因子而导致的被称作“A型血友病”，缺乏第9因子而导致的则是“B型血友病”。桑格摩公司正在开发针对由单个基因参与而引起的A型血友病及B型血友病的治疗方法。
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血友病的治疗程序与夏普先生所接受的HIV的疗法不同，是在生物的体内进行基因组编辑，也就是在血友病患者的体内直接进行治疗。这种疗法将用于基因组编辑的物质送入肝脏，然后在体内直接对发生了变异的基因进行修复，属于一种被称作“体内（in vivo）疗法”的治疗方法。目前，这种疗法已经进入了动物实验阶段，预计将于2016年开始进行临床试验。[7]
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桑格摩公司同时也正在对其他由于基因变异而导致的疾病，比如溶酶体贮积症（lysosomal storage disease, LSD）[8]和镰状细胞贫血病（sickle‐cell disease, SCD）[9]等疾病的疗法进行研究。
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