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■治疗中的夏普先生。从手腕中抽取的血液被送入放置于床头的仪器之中。
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（照片由马特·夏普提供）
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基因魔剪：改造生命的新技术 [:1700226954]
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基因魔剪：改造生命的新技术 基因组编辑医疗的先锋
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接受了基因组编辑的，到底是夏普先生白血球之中的“什么成分”，基因组编辑又是以什么样的方式进行的？我们为此前往拜访了进行实际操作的桑格摩生物科学股份有限公司。桑格摩公司位于距离夏普先生住处约30分钟车程的地方。
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1995年创立至今，桑格摩公司一直在开发由于基因异常而导致的疾病的治疗方法，最近几年也涉足了使用基因组编辑技术的疗法，可谓是将基因组编辑应用于医疗领域的先锋。这一次接受我们采访的，是公司的CEO爱德华·兰菲尔（Edward Lanphier）先生。位于旧金山的这个机构，承担的主要是对所抽取血液的检查，以及进行完基因组编辑之后的检查等作业，所以我们无法旁观到基因组编辑操作的过程。
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我们已经知道，HIV病毒在进入血液之后，会依附于白血球内进行增殖。它粘附到白血球表面的突起上，然后以此为立足点，进一步渗透到白血球内部，不断增殖。基于此过程，桑格摩公司找到与白血球上与这种突起有关的基因，利用基因组编辑（采用的是ZFN技术）将其切断。如此一来，白血球表面就不会产生突起，HIV也就无法再渗透到白血球内部了。
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“这种治疗方法，唯有通过基因组编辑才能实现。”
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兰菲尔先生向我们解释道，他们如今正对这项临床研究进行进一步深化，目标是建立起艾滋病的治疗方案。
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据了解，桑格摩公司利用基因组编辑技术进行开发的治疗方法和治疗药物，并不止一项。比如血友病[6]，这是一种缺乏或缺少名为“血液凝固因子”的能够起到凝血效果的蛋白质的病症。患者只要一出血，就得花上很长时间才能止血。而且血液凝固因子约有12种，其中由于缺乏第8因子而导致的被称作“A型血友病”，缺乏第9因子而导致的则是“B型血友病”。桑格摩公司正在开发针对由单个基因参与而引起的A型血友病及B型血友病的治疗方法。
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血友病的治疗程序与夏普先生所接受的HIV的疗法不同，是在生物的体内进行基因组编辑，也就是在血友病患者的体内直接进行治疗。这种疗法将用于基因组编辑的物质送入肝脏，然后在体内直接对发生了变异的基因进行修复，属于一种被称作“体内（in vivo）疗法”的治疗方法。目前，这种疗法已经进入了动物实验阶段，预计将于2016年开始进行临床试验。[7]
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桑格摩公司同时也正在对其他由于基因变异而导致的疾病，比如溶酶体贮积症（lysosomal storage disease, LSD）[8]和镰状细胞贫血病（sickle‐cell disease, SCD）[9]等疾病的疗法进行研究。
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一旦搞清楚了致病的基因是什么，特别是当这种疾病是由单个基因的变异所导致的时候，与以往相比，运用基因组编辑研发出治疗方法的可能性将获得显著提升。
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基因魔剪：改造生命的新技术 临床试验后立刻显现出惊人的变化
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让我们回到夏普先生的话题上。在完成了临床试验之后，他的身体状况立刻显现出了令人震惊的变化：表征免疫力的指标获得了大幅改善。之前的数值一直都在“必须服药”的极低范围内徘徊，这下却一口气回升至“不一定需要服药”的程度，而且完全没有副作用。这样的状态一直持续到了今天。值得强调的是，和夏普先生同时参加临床试验的其他患者之中，也有几人显现出了相同的结果。
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“这个结果真是太令人震惊了，绝对超乎常理啊。”
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临床试验结束之后，夏普先生依然坚持服用抗逆转录病毒药物。毕竟表征免疫力的指标大幅度改善并不意味着痊愈，对病症的担忧无法彻底消失。即便如此，他却已经从以往那种“不知道什么时候艾滋病就会发作，丢掉性命”的恐惧之中解脱了出来。
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“现在，我已经开始相信‘总有一天艾滋病也能被根治’的可能性了。回顾自己刚感染HIV的那个年代，这绝对是天方夜谭。”
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采访临近结束，他回忆起当年眼睁睁地看着感染了HIV的病友接二连三地去世时的情景，不由得潸然泪下。
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