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1700228499 到底哪个国家能在基因组编辑的医疗应用方面取得领先地位?这或许将逐渐升级成一场激烈的竞争。在日本还有一个严峻的问题是,药物从开发到上市要花费漫长的时间。而且不难想象,作为从未有过先例的“在活人体内,对活人的基因进行治疗”的药物,其开发过程绝不可能一帆风顺。
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1700228501 “这必定是一条艰难的道路。但在安全性方面,我希望能通过反复且严苛的验证让大众理解它,并最终诞生出优秀的治疗方法。”
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1700228503 采访告一段落,堀田助教说“欢迎随时联系”,然后返回了实验室。对我们的问题,堀田助教以强有力的言辞给出了回答,他对待媒体采访是如此的堂堂正正。这一定是因为他自始至终都确信,这项技术一定能拯救患者于水火。待其成长到人们足以放心使用的水平,一定会成为那些挣扎在遗传疾病的痛苦中的患者们的希望之光吧。
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1700228509 基因魔剪:改造生命的新技术 将猴子作为模型动物
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1700228511 自基因组编辑开始应用于医疗事业,人们期待最高的莫过于新药开发领域。在药物的开发过程中,必须先在动物身上验证其安全性和有效性,然后才能在人体上实验。这些实验动物被称作“疾病模型动物”。而如今,利用基因组编辑就能以过去无法想象的便捷,制造出模型动物。
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1700228513 说到疾病模型动物,如今最常用的主要是小鼠。把开发出来的药物用在作为实验对象的患病小鼠身上,观察其影响。所谓患病小鼠,其实是人为制造的产物。在第二章中也已有所提及,通过基因敲除技术,曾诞生了患有癌症、糖尿病以及骨骼疾病等各种疾病的小鼠,以帮助人们研究各种疾病。但是,制造这些患病动物的工作难度非常高,而除了小鼠之外,其他模型动物的种类寥寥无几。
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1700228515 而基因组编辑忽然令一切都变得容易起来。甚至与人类近似的动物,也可以陆续制造出模型动物。日本正在尝试将各种疾病重现于一种名为“普通狨”(common marmoset)的小型猴子身上。普通狨猴是一种在生理学和解剖学特征上都比小鼠更接近人类的动物,所以能更准确地体现出药物的效果。这方面的研究是由实验动物中央研究所和应庆大学的研究组共同完成的。
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1700228517 2016年6月,这个合作研究小组使用普通狨,进行了世界上首次对灵长类受精卵的基因组编辑,并宣布成功再现了免疫功能失效的状态。研究人员希望,将来这些经过基因组编辑的模型动物能应用到糖尿病、癌症以及精神病等疾病的药物开发上。
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1700228519 2015年,我们曾前往实验动物中央研究所进行采访,应用胚胎学的研究主任佐佐木绘里香女士告诉我们,这项研究将使药物开发的效率产生飞跃性的提高,那些长久以来一直期盼着治疗药物诞生的绝症病人,也将看到治愈的希望。它向我们展示了未来医疗事业的发展方向。
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1700228521 “采用以往的方法,有很多疾病都是无法制造出模型动物的。但随着基因组编辑技术的出现,可能性顿时拓宽了许多。围绕着新药的开发、绝症的治愈等各方面研究的前景逐渐明朗,这是具有划时代意义的里程碑。”
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1700228523 猴子的受精卵可以接受基因组编辑,这是否意味着人类也能够接受基因组编辑?对于这个疑问,佐佐木主任的回答是:“我们并没有对人类进行基因组编辑的计划。”但同时,她也认可基因组编辑确实有可能应用于人类。
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1700228525 看到对新药开发做出了贡献的普通狨,我们再一次敏锐地意识到基因组编辑技术的进化。它给我们留下了这样一个印象:基因组编辑技术已经无限接近必须从伦理角度及安全性方面展开一场全社会大讨论的高度。那么基因组编辑到底将为医疗事业绘制出一个怎样的未来呢?
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1700228527 一个能够根治所有疾病的社会——人类真的有可能获得如此美好的未来吗?研究者们一点一滴的朴素成果仍在不断积累之中。
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1700228533 基因魔剪:改造生命的新技术 第六章 希望与不安之间 充满迷惘的研究现场
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1700228535 2015年8月,在日本东京千代田区的一间大型会议室里,来自全日本的众多研究人员齐聚一堂。这次研讨会是由日本全国多所大学对动物或植物进行基因操作的实验机构所组建的大学基因研究支持机构联络委员会所举办的,但这一年的情况却与以往有所不同。
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1700228537 在科研机构,常被当作实验动物的主要有大鼠、小鼠以及兔子等。也有些研究机构会用犬或牛等大型动物,或是植物和微生物等进行实验。在许多机构之中,研究者除了进行研究之外,还会参与机构的经营管理工作,同时也负责指导或支持机构中的研究者在实验中正确地使用动物或植物。针对如何处理接受过基因重组的生物的问题,业内已设置了严格的规定,遵守这些规定亦成了年轻研究者们或学生们的重要工作。
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1700228539 研讨会开始不久,话筒被传递到了一名参会者手中,会场里响起了他洪亮的声音:“今天找不到答案我就不回去!”
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1700228541 “接受过基因组编辑的生物,到底该被当作‘基因重组(转基因)生物’,还是应该被当作‘非基因重组生物’?无论如何,我今天必须找到答案。”在场的所有参会者此刻都不约而同地抬起头来,因为这个问题的答案正是大家都想知道的。也有人想确认一下到底是谁敢问得如此一针见血,视线却与邻座的人士撞在了一起。对于这个问题,没有人能做出回答。
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1700228543 使用基因组编辑技术的研究正在迅速发展。只要有实验在进行,就会有接受了基因组编辑的小鼠或微生物诞生。然而,目前却还没有制定出规定该如何处理这些生物。这一点是关键所在,今后很可能会酝酿成一个让全社会都广泛讨论的话题。
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