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（3）集落刺激因子 粒－单核细胞集落刺激因子（GM-CSF）剂量为每日120μg/m2，每日1次静脉滴注或皮下注射，用2周停2周为1疗程，可用至3疗程。用药后血象改善，中性粒细胞，单核细胞及血小板增加，副作用是肌肉及关节痛、过敏反应（如皮疹）、寒战、发热、心动过速和呼吸困难等。粒细胞集落刺激因子（G-CSF）剂量为每日2μg/kg，每日1次静脉滴注或皮下注射，用7日停3日为1疗程，可用至2疗程，可使中性粒细胞增加。促红细胞生成素（EPO）每次0.2～0.4mg/kg，每周3次静脉滴注。G-CSF和EPO联合应用能使MDS的临床和血液学表现改善。
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（4）重组白细胞介素3 能促进造血多能干细胞的增生，尤其对巨核细胞的生成有作用。剂量为每日250～500μg/m2，皮下注射，连续15日为1疗程。治疗后血象和骨髓象改善，但疗效不持久。副作用有发热伴颈强直、头痛、骨痛，注射局部红斑。
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3．化学治疗
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（1）小剂量阿糖胞苷 有诱导分化作用。剂量为每日10～20mg/m2，每日分2次皮下注射，6周为1疗程。也用每月4日，维持数月。1/3病人可获缓解，缓解期2～14个月，存活期也延长。
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（2）小剂量阿柔比星 有诱导分化作用。剂量为每日3～14mg/m2，静脉滴注，7～10日为1疗程，一般用2个疗程，个别病例完全缓解或部分缓解，缓解期数月。
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（3）小剂量高三尖杉酯碱 也有诱导分化的作用。剂量为每日0.3～0.6mg/m2，每日或隔日1次，10～15次为1疗程，休息5～10日，再开始另1疗程，个别病例完全缓解或部分缓解。
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（4）阿克拉霉素 每日3～14mg/m2，7～10日为1疗程，共2疗程。
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（5）4－去甲氧柔红霉素 每日25～50mg/m2，分4次口服，第1、14或21日服用，2～3周为1疗程，共2～4疗程。
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（6）依托泊苷（VP16） 每日100mg/m2，用5日，然后改为每日50mg/m2，每周2次，可用于CMML治疗。
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（7）环孢素A 能改善部分低增生MDS患儿的血红蛋白水平和血小板计数，并能维持持久的治疗反应，各亚型中对RA有效率最高。每日口服4～6mg/kg，疗程6个月以上。该药的副反应有肝肾毒性。
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（8）联合化疗 已报告的方案有DA方案（柔红霉素＋阿糖胞苷）、DAT方案（DA方案＋6-TG）、HA方案（高三尖杉酯碱＋阿糖胞苷）、HOPP方案（高三尖杉酯碱＋长春新碱＋阿糖胞苷＋泼尼松）、DOAP方案（柔红霉素＋长春新碱＋阿糖胞苷＋泼尼松）、MA方案（米托恩醌＋阿糖胞苷）、阿糖胞苷加rubidazone等。凡治疗AML的方案都可考虑，但剂量要减少。联合化疗可使49％的RAEB-t和CMML缓解。
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（三）其他治疗
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骨髓移植为治疗MDS最有效方法，尤其对RAEB。如外周血粒细胞＜1×109/L，血小板＜40×109/L，又有危及生命的出血，骨髓中原始细胞＞5％者，又有合适的献髓者，应考虑骨髓移植。3年存活率32％～59％，3年病死率为43％，死亡原因为间质性肺炎和移植物抗宿主病。也可用外周血造血干细胞移植、脐血造血干细胞移植。
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［病情观察］
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（一）观察内容
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1．治疗期间定期检测外周血象，每周1～2次，定期做骨髓涂片检查，了解病情变化，判断对现治疗方案的反应。
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2．注意药物副反应，雄性激素有肝脏损害，应定期检测肝功能。各种化疗药物均有相应的副作用，需密切观察，及时处理。
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（二）动态诊疗
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1．MDS在遵循按阶段施治的同时，如疗效不佳，及时更换治疗方案，注意有无向白血病演变，如发展至白血病，按白血病治疗。MDS若无明显出血、感染症状可在门诊治疗，若需进行化疗则须住院诊治。
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2．疗效评定标准
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（1）基本缓解 贫血、出血症状消失；外周血血红蛋白达100g/L，白细胞达4×109/L，血小板达（80～100）×109/L，分类无幼稚细胞；骨髓中原始细胞＋早幼细胞＜5％，维持至少半年。
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（2）部分缓解 贫血及出血症状消失，三系血细胞有一定恢复，血中原始细胞＋早幼细胞＜5％，骨髓原始细胞＋早幼细胞较前减少50％，维持至少3个月。
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（3）进步 贫血及出血症状好转，不输血而血红蛋白较治疗前1个月内的常见值增加30g/L，原始细胞＋早幼细胞数减少。
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（4）无效 经充分治疗不能达到上述标准者。
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［临床经验］
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