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施加治疗→测量病人的反应
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猪鞭虫→减少症状?
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患者确实报告说症状减轻了,但是我们不能就此宣称这是猪鞭虫疗法的效果。因为这可能只是一种安慰剂效应。安慰剂是一种假的治疗方式,没有实质疗效。许多患者对任何治疗方式都会产生积极反应,其中也包括安慰剂。安慰剂是一种心理作用,基于患者对医生的信任和对治疗方式的期望。也许这可以用来解释为什么许多患者在无明显原因的情况下,症状也会缓解。上述实验采用了单轨设计,意味着安慰剂效应会和猪鞭虫饮料产生的效果相互干扰。
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“史密斯先生,我想清楚地告诉你,我给你开的药,有助于缓解你的疲惫感。”
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实验人员认识到了这一点,决定再做一个设计更严谨的实验。这个实验将克罗恩病患者分为两组。一组接受猪鞭虫饮料治疗,另一组则接受安慰剂治疗。两组实验对象都不知道自己接受的疗法是什么。负责记录患者反应的医生也不知道患者接受的是哪种治疗,所以他们做出的诊断也不会受到影响。这种试验对象和负责记录症状的医生都不知道详情的实验,被称为“双盲实验”(double-blind experiment)。
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观察研究和单轨实验常常因为和潜在变量的相互干扰而产生无效数据。如果只进行观察,这种问题就很难避免。做实验,情况就会好得多,这从猪鞭虫疗法实验中可以看出来。在这个实验中,有一组只接受安慰剂疗法的实验对象,我们就可以比较猪鞭虫疗法的效果是否比安慰剂好。若结果是肯定的,那么它的效果就不只是安慰剂效应了。
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随机比较实验
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设计实验的第一个目标,就是确保实验可以显示出解释变量对反应变量的影响。单轨实验常常因为变量间的相互干扰问题而达不到这个目标,补救的方法是同时比较两种或多种处理方式。当相互干扰的变量同等程度地影响到实验对象时,接受不同处理方式的实验对象产生的不同反应,可以归因于处理方式而非相互干扰的变量。这就是实验人员在实验中使用安慰剂的初衷。所有实验对象都暴露在安慰剂效应下,接受了同样的处理。
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例4 镰刀型细胞贫血症
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镰刀型细胞贫血症是一种遗传性的红细胞异常疾病,在美国得这种病的大多数都是黑人。该病伴随着剧痛感和多种并发症。美国国立卫生研究院做了一项临床试验,用一种名叫“羟基脲”的药治疗镰刀型细胞贫血症。实验对象是299名成年人,这些人在过去3年中曾因镰刀型细胞贫血症至少有过3次疼痛难忍的经历。剧痛的定义,是因为疼痛难忍而求医且治疗时间超过4个小时,治疗时间包括在医疗机构挂号之后所花费的全部时间,包括等待看医生的时间。
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如果只是把羟基脲给所有299名实验对象服用,就会把药效、安慰剂效应以及其他潜在变量的效应(例如知道自己是实验对象所产生的效应)全部混杂在一起。所以,实验人员给一半实验对象服用了羟基脲,其余患者服用的是外观和口感都很像羟基脲的安慰剂。除了服用的药不同,其他治疗过程(比如检查的时间表)完全一样。因此,潜在变量会对两组实验对象产生同样的影响,在反应上不会造成差别。
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两组实验对象在服药之前各方面的条件都应该相近,就像抽样调查一样,在选择那些服用羟基脲的实验对象时,最好的避免偏差的方法就是采用随机分配的方法。我们从所有实验对象中选出大小为152的简单随机样本组成羟基脲组,剩下147名实验对象组成安慰剂组。图5–2是该项实验的设计示意图。
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图5–2 羟基脲和安慰剂疗效的随机比较实验设计示意图
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这项实验比预计的时间提早结束了,因为羟基脲组的剧痛发作次数比安慰剂组明显减少很多,这是足以让人信服的证据,证实羟基脲是镰刀型细胞贫血症的有效疗法。对遭受该病折磨的患者来说,这真是一个好消息。
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图5–2展示的是最简单的“随机比较实验”(randomized comparative experiment),实验只比较了两种处理方式的效果。图中描述了实验设计中的重要信息:随机分配,一种处理方式对应一组人,每组人数(最好让各组人数接近),每组分配到的处理方式,以及我们要比较的反应变量。用随机抽样的方式分组使用了我们在第2章中介绍的方法:先给299个实验对象编码001~299,然后从随机数字表(表A)的任意一行开始读取三个一组的数字,直到选出152位实验对象组成羟基脲组。剩下的147位实验对象就是安慰剂组。
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例4中的安慰剂组又被称为“控制组”(control group),通过对实验组和控制组的比较,实验人员能够控制潜在变量的影响。控制组不一定都要接受像安慰剂那样的假治疗,临床试验常常用的也不是安慰剂,而是把新的治疗方法和既有的治疗方法进行比较。随机分配接受既有疗法的病人,就构成了控制组。如果要比较的处理方式超过两种,那么我们可以将所有实验对象随机分配到不同的组中去,组数和处理方式数相同。
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例5 节约能源
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很多公共事业单位都有鼓励顾客节约能源的方案。一家电力公司考虑在住户家中安装一种电表,这种电表可以显示按照近期的用电量计算,整个月的电费预计是多少。这种电表会促使住户减少用电量吗?还有其他可行的方法吗?这家公司决定设计一个实验。
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有一种更省钱的方法,就是给住户一张图表和如何监控用电量的信息。这个实验要把这两种方法(电表和图表)和控制组进行对比。控制组的住户会得到有关节约能源的信息,但这些信息对于减少用电量没有任何帮助。反应变量是全年的用电量。该公司在同一个城市里找到60个愿意参加实验的住户,可以随机分配20个住户对应任何一种处理方式。图5–3是该实验设计的示意图。
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图5–3 住户节约用电计划的3种方法的随机比较实验设计示意图
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为了进行随机分配,我们给60个住户从01到60编号,然后从表A中随机选出20个住户使用电表,20个住户使用图表,剩下的20个住户作为控制组。
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