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例4中的安慰剂组又被称为“控制组”（control group），通过对实验组和控制组的比较，实验人员能够控制潜在变量的影响。控制组不一定都要接受像安慰剂那样的假治疗，临床试验常常用的也不是安慰剂，而是把新的治疗方法和既有的治疗方法进行比较。随机分配接受既有疗法的病人，就构成了控制组。如果要比较的处理方式超过两种，那么我们可以将所有实验对象随机分配到不同的组中去，组数和处理方式数相同。
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例5 节约能源
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很多公共事业单位都有鼓励顾客节约能源的方案。一家电力公司考虑在住户家中安装一种电表，这种电表可以显示按照近期的用电量计算，整个月的电费预计是多少。这种电表会促使住户减少用电量吗？还有其他可行的方法吗？这家公司决定设计一个实验。
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有一种更省钱的方法，就是给住户一张图表和如何监控用电量的信息。这个实验要把这两种方法（电表和图表）和控制组进行对比。控制组的住户会得到有关节约能源的信息，但这些信息对于减少用电量没有任何帮助。反应变量是全年的用电量。该公司在同一个城市里找到60个愿意参加实验的住户，可以随机分配20个住户对应任何一种处理方式。图5–3是该实验设计的示意图。
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图5–3 住户节约用电计划的3种方法的随机比较实验设计示意图
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为了进行随机分配，我们给60个住户从01到60编号，然后从表A中随机选出20个住户使用电表，20个住户使用图表，剩下的20个住户作为控制组。
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练习
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5.1 定期锻炼和心脏病。定期锻炼可以减少心脏病发作的风险吗？为了回答这个问题，一位实验人员找到4000名40岁以上、没有心脏病史且愿意参与实验的人。她随机分配2000人定期参加有人督导的锻炼，另外2000人仍按照既有的习惯生活。这位实验人员对这两组人进行了为期5年的跟踪研究。用像图5–2和图5–3的方法画出这项实验的设计示意图。
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实验设计的逻辑
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随机比较实验是统计学中最重要的概念之一，它的设计旨在让我们能够得到关于明确的因果关系的结论。随机比较实验的设计逻辑是：
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• 用随机抽样的方法对实验对象进行分组，各组在各方面应该都相似。
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• 用“比较”环节的设计来确保除了实验中的处理方式外，其他所有因素对所有组的作用都相同。
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• 反应变量的差异必是处理方式的效应所致。
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我们用随机抽样的方法分组，以避免系统性偏差。例如，在镰刀型细胞贫血症的研究中，医生有可能会下意识地把最严重的病人分到羟基脲组，期望新药能对他们有所帮助。这样一来，就会使实验结果产生偏差。从实验对象中抽取简单随机样本作为第一组，会使得每个实验对象被选入第一组或第二组的概率相等。我们可以预期两组在各方面都很接近，例如年龄、病情严重程度、抽不抽烟，等等。
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如果不采用随机分配的方法，潜在变量的影响会是怎样呢？例如，安慰剂效应就是这样的潜在变量，这种效应只在这种疗法被用在实验对象身上之后才会发生。如果各个组在一年中的不同时间接受治疗，那么有的组会在流感高发季节接受治疗，而有的组则不是，那么流感就是一个潜在变量。在随机比较实验的设计中，我们努力使这些潜在变量对于所有组的作用都是相似的。比如，力争使他们同样暴露在安慰剂效应的影响下，或者所有组在同一时间段内接受治疗，同样暴露在流感的风险中。
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如果我们告诉你医学研究者对于随机比较实验接受得很慢，应该不会让你感到惊讶，因为许多医生认为一项新疗法对病人是否有用，他们“只要看看”就会知道。但事实并非如此。有很多医疗方法只经过单轨实验后就被普遍采用，但后来有人起疑，在进行了随机比较实验后，却发觉其效用充其量就是安慰剂。这种例子不胜枚举。在医学文献里我们可以找到经过适当的随机比较实验检验过的疗法，以及经过“历史对照组”（historical control）实验检验过的疗法。历史对照组实验不是把新疗法的效果和控制组做比较，而是和过去类似的病人在治疗后的效果做比较。在被纳入实验的56种新疗法当中，用历史对照组实验来检验时，有44种被证明有效。然而，在经过适当的随机比较实验的检验后，只有10种被证明有效。目前，法律明文规定，任何新药都必须用随机比较实验来证明其安全性和有效性。但是对于其他治疗方法，比如手术，则没有这类法律条文。在谷歌上搜索“历史对照组实验”可以找到近期采用了历史对照实验检验法的其他疗法。
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我们必须注意的是，和随机抽样一样，随机比较实验也要遵守“机会法则”（law of chance）。就像抽取一个选民的简单随机样本时，有可能运气不好，抽到的人几乎都来自同一党派；随机分配实验对象时，也可能运气不好，把抽烟的人几乎全放在一组。我们知道，如果抽取很大的随机样本，样本的组成和总体相近的概率就会很大。同理，如果我们找来很多实验对象，利用随机抽样方法分组，就有可能与实际的组成情况类似。实验对象较多，实验组的“机会变异性”（chance variation）就比较小，实验结果的机会变异性也会比较小。“用足够多的实验对象”、“同时比较多种处理方式”、“随机化”，同为统计实验设计的基本原则。
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统计实验设计的原则
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统计实验设计的基本原则如下：
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• 要控制潜在变量对反应变量的影响，最简单的方法就是同时比较至少两种处理方式。
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• 随机化：用随机抽样的方法把实验对象分配成不同的组。
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• 每组的实验对象要足够多，以降低实验结果的机会变异性。
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统计学显著性
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机会变异性的存在促使我们更仔细地了解随机比较实验的设计逻辑。我们不能够轻易地下结论，只要羟基脲组和控制组的患者剧痛发作的次数有差别，就一定是因为羟基脲的疗效。就算两组用完全相同的疗法，机会差异性仍会存在，随机只能消除组与组之间的系统差异。