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图5–3 住户节约用电计划的3种方法的随机比较实验设计示意图
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为了进行随机分配，我们给60个住户从01到60编号，然后从表A中随机选出20个住户使用电表，20个住户使用图表，剩下的20个住户作为控制组。
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练习
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5.1 定期锻炼和心脏病。定期锻炼可以减少心脏病发作的风险吗？为了回答这个问题，一位实验人员找到4000名40岁以上、没有心脏病史且愿意参与实验的人。她随机分配2000人定期参加有人督导的锻炼，另外2000人仍按照既有的习惯生活。这位实验人员对这两组人进行了为期5年的跟踪研究。用像图5–2和图5–3的方法画出这项实验的设计示意图。
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实验设计的逻辑
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随机比较实验是统计学中最重要的概念之一，它的设计旨在让我们能够得到关于明确的因果关系的结论。随机比较实验的设计逻辑是：
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• 用随机抽样的方法对实验对象进行分组，各组在各方面应该都相似。
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• 用“比较”环节的设计来确保除了实验中的处理方式外，其他所有因素对所有组的作用都相同。
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• 反应变量的差异必是处理方式的效应所致。
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我们用随机抽样的方法分组，以避免系统性偏差。例如，在镰刀型细胞贫血症的研究中，医生有可能会下意识地把最严重的病人分到羟基脲组，期望新药能对他们有所帮助。这样一来，就会使实验结果产生偏差。从实验对象中抽取简单随机样本作为第一组，会使得每个实验对象被选入第一组或第二组的概率相等。我们可以预期两组在各方面都很接近，例如年龄、病情严重程度、抽不抽烟，等等。
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如果不采用随机分配的方法，潜在变量的影响会是怎样呢？例如，安慰剂效应就是这样的潜在变量，这种效应只在这种疗法被用在实验对象身上之后才会发生。如果各个组在一年中的不同时间接受治疗，那么有的组会在流感高发季节接受治疗，而有的组则不是，那么流感就是一个潜在变量。在随机比较实验的设计中，我们努力使这些潜在变量对于所有组的作用都是相似的。比如，力争使他们同样暴露在安慰剂效应的影响下，或者所有组在同一时间段内接受治疗，同样暴露在流感的风险中。
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如果我们告诉你医学研究者对于随机比较实验接受得很慢，应该不会让你感到惊讶，因为许多医生认为一项新疗法对病人是否有用，他们“只要看看”就会知道。但事实并非如此。有很多医疗方法只经过单轨实验后就被普遍采用，但后来有人起疑，在进行了随机比较实验后，却发觉其效用充其量就是安慰剂。这种例子不胜枚举。在医学文献里我们可以找到经过适当的随机比较实验检验过的疗法，以及经过“历史对照组”（historical control）实验检验过的疗法。历史对照组实验不是把新疗法的效果和控制组做比较，而是和过去类似的病人在治疗后的效果做比较。在被纳入实验的56种新疗法当中，用历史对照组实验来检验时，有44种被证明有效。然而，在经过适当的随机比较实验的检验后，只有10种被证明有效。目前，法律明文规定，任何新药都必须用随机比较实验来证明其安全性和有效性。但是对于其他治疗方法，比如手术，则没有这类法律条文。在谷歌上搜索“历史对照组实验”可以找到近期采用了历史对照实验检验法的其他疗法。
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我们必须注意的是，和随机抽样一样，随机比较实验也要遵守“机会法则”（law of chance）。就像抽取一个选民的简单随机样本时，有可能运气不好，抽到的人几乎都来自同一党派；随机分配实验对象时，也可能运气不好，把抽烟的人几乎全放在一组。我们知道，如果抽取很大的随机样本，样本的组成和总体相近的概率就会很大。同理，如果我们找来很多实验对象，利用随机抽样方法分组，就有可能与实际的组成情况类似。实验对象较多，实验组的“机会变异性”（chance variation）就比较小，实验结果的机会变异性也会比较小。“用足够多的实验对象”、“同时比较多种处理方式”、“随机化”，同为统计实验设计的基本原则。
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统计实验设计的原则
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统计实验设计的基本原则如下：
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• 要控制潜在变量对反应变量的影响，最简单的方法就是同时比较至少两种处理方式。
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• 随机化：用随机抽样的方法把实验对象分配成不同的组。
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• 每组的实验对象要足够多，以降低实验结果的机会变异性。
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统计学显著性
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机会变异性的存在促使我们更仔细地了解随机比较实验的设计逻辑。我们不能够轻易地下结论，只要羟基脲组和控制组的患者剧痛发作的次数有差别，就一定是因为羟基脲的疗效。就算两组用完全相同的疗法，机会差异性仍会存在，随机只能消除组与组之间的系统差异。
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统计学显著性
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我们观察到的效果如果大到某种程度，光靠机会产生这种结果的概率很小时，我们就称此结果具有统计学显著性（statistical significance）。
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羟基脲组和控制组的剧痛发作的平均次数之间的差别具有“高度的统计学显著性”（highly statistically significance），这意味着这种差别几乎不可能全是由机会性因素造成的。而且，我们的确有强有力的证据证明羟基脲对镰刀型细胞贫血症患者的疗效胜过安慰剂。在很多不同研究领域的调查报告中，你都会看到“具有统计学显著性”这个说法。这是在告诉你，对于想要证明的结果，调查人员已经找到好的统计学证据了。
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