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1700228216 基因魔剪:改造生命的新技术 [:1700226951]
1700228217 基因魔剪:改造生命的新技术 艾滋病病毒的临床试验受试者
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1700228219 为了探访基因组编辑在美国医疗领域的最尖端应用情报,我们于2015年7月上旬就抵达了当地,但却一直未能获得参与了HIV临床试验的患者的同意。这也难怪。发现自己是HIV阳性,本就是一个难以令人接受的事实。而负责开展临床试验的宾夕法尼亚大学的教授也以太忙为理由,迟迟无法给出明确答复。
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1700228221 迫不得已,我们只能先与论文中提到的公司进行联系。桑格摩生物科学股份有限公司(Sangamo BioSciences)是一家生物企业,它参与到了临床试验的各个环节之中,比如血液采集、基因组编辑的实施和分析等。我们恳请公司的负责人帮忙把我们介绍给参与了临床试验的患者。
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1700228223 “要是还不能采访,咱们就干脆跑路吧。”只剩两天就必须回国时,我半开玩笑地和摄像师们说道。之后,我们终于收到了患者本人同意采访的回复:“我可以接受采访,但因为工作比较忙,所以最好能将时间控制在一个半小时左右。”
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1700228225 “总算不用跑路了!”大家都欣喜若狂。而这位人物的出现,令我们切身体会到了基因组编辑所蕴藏的巨大潜力与希望。
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1700228227 此人名叫马特·夏普(Matt Sharp),目前正投身于向和自己一样感染了HIV的人群介绍最新治疗方法的咨询活动之中。取得联系的第二天,我们即刻赶往夏普先生位于旧金山的住处。夏普先生的住所位于一个距离金门大桥车程不远的安静住宅区,一幢混凝土结构的公寓二楼内。
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1700228229 夏普先生来到门外迎接我们,他身穿红色T恤和卡其色裤子,笑着与工作人员一一握手。透过T恤可窥见他结实的手臂,壮得就像一名运动员,并且左臂从手肘到手腕布满极具视觉冲击力的纹身,他今年59岁,头发已经灰白,却显得十分精神。他招呼我们进屋,然后说道:“欢迎,有什么想问的尽管问。”
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1700228231 在这套两居室的房子里,夏普先生和一条黑色的狗一起生活。黑狗叫作贝蒂,热情地一个劲地往我们身上扑。夏普先生当天傍晚要出发前往欧洲进行演讲,所以我们的采访时间也被限定在了一个半小时内。“该从哪儿开始聊起呢?”我们生怕来不及问完所有该问的问题,于是赶紧架设起摄像机。
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1700228233 夏普先生首先谈及的,是他在1988年感染HIV时的事情。当年他正处于芭蕾舞演员的巅峰时期。原本在得克萨斯州就读高中的他,在戏剧老师的建议下进入了演艺圈,随后又展现出舞蹈才能,在欧洲踏上了芭蕾舞演员之路。他拿出刚发现感染了HIV时的照片给我们看,这是夏普先生在30岁出头时的舞台照,当时的他身为舞蹈演员,金发帅气,英姿飒爽,摆出脚尖点地、双臂在头顶环抱的姿势,柔韧的身体弯曲成拱形。“好像大明星啊”“太帅了”工作人员们由衷地用日语赞叹出声。
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1700228235 “被鉴定为HIV阳性时,我不得不就是否继续跳舞做出选择。最终,我决定中断芭蕾表演,专心寻找治疗方法。”
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1700228237 当时,艾滋病患者见报最多的城市是旧金山,因此,对艾滋病疗法的研究在旧金山逐渐变得热门。于是夏普先生毫不犹豫地搬来了此地。
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1700228239 “我了解到,旧金山在艾滋病疗法方面有所突破,所以决定搬过来。在与HIV的战斗之中,我始终保持着‘先手’优势。”
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1700228245 基因魔剪:改造生命的新技术 以前的HIV疗法与最新的HIV疗法
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1700228247 此后,夏普先生逐渐参与到各种各样的临床试验之中。他很早就开始接受抗逆转录病毒治疗(antiretroviral therapy),通过同时服用多种不同的药物,得以将血液中的HIV病毒增殖稳定在一定水平之下。然而,抗逆转录病毒疗法的药物价格非常高昂,不但无法根治,而且一旦开始服用就不能中断,甚至连服药时间也容不得丝毫差错,否则极可能发生药效丧失的危险。同时,抗逆转录病毒药物还会导致如头晕、呕吐、腹泻之类的副作用。因此,这种疗法可以称得上是杀敌一千,自损八百。
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1700228249 夏普先生必须每天早晚两次,在固定的时间服下4种不同的药物。即便如此,他的表征免疫力指标依然在不断下降。或许正是因为这个原因,他每年到了换季的时候都会感染上肺炎。夏普先生从厨房的柜子里找出抗逆转录病毒的药物给我们看:“这些药物还会导致抑郁症,换成是你们,也会不情愿吃吧。”
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1700228251 2010年,也就是基因组编辑的第一代——ZFN出现之后没过多久,夏普先生终于等来了好消息。主治医生将最新的临床试验消息推荐给他的时候,是这样说明的:“有一项新开发出来的疗法,利用一种类似于微型剪刀的物质,将血液中白血球内的基因的一部分切断,从而让这些白血球不会再被艾滋病病毒击溃。这样就有可能阻止艾滋病的发病。”
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1700228253 “我感慨地问医生:‘这就是基因疗法?听起来很科幻啊。’然后还询问了治疗风险,比如‘以后会不会有患上癌症的风险’之类的。”
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1700228255 对于这种全新的治疗方法,夏普先生既感到好奇又觉得不安。对在此之前早已参加过多项临床试验,自认为对艾滋病及其治疗方法了解得比其他人都更为透彻的夏普先生而言,这是一项闻所未闻的技术。不过,在听说预期疗效要超过风险之后,夏普先生还是下定决心参加了这次临床试验。
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1700228261 基因魔剪:改造生命的新技术 简单到难以置信的疗法
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1700228263 照片里,夏普先生正躺在床上露出笑容,手腕上还悬挂着抽血用的导管。他希望能用照片记录下自己成为全世界首例接受基因组编辑疗法的HIV感染者的模样,于是请护士拍下了这张照片。
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1700228265 “治疗过程简单到令人难以置信,”当话题转移到临床试验上时,夏普先生的口吻顿时流露出几分热切,“也就是在针头扎进去的一瞬间有点刺痛,仅此而已。”
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