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基因魔剪：改造生命的新技术 基因组编辑医疗的先锋
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接受了基因组编辑的，到底是夏普先生白血球之中的“什么成分”，基因组编辑又是以什么样的方式进行的？我们为此前往拜访了进行实际操作的桑格摩生物科学股份有限公司。桑格摩公司位于距离夏普先生住处约30分钟车程的地方。
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1995年创立至今，桑格摩公司一直在开发由于基因异常而导致的疾病的治疗方法，最近几年也涉足了使用基因组编辑技术的疗法，可谓是将基因组编辑应用于医疗领域的先锋。这一次接受我们采访的，是公司的CEO爱德华·兰菲尔（Edward Lanphier）先生。位于旧金山的这个机构，承担的主要是对所抽取血液的检查，以及进行完基因组编辑之后的检查等作业，所以我们无法旁观到基因组编辑操作的过程。
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我们已经知道，HIV病毒在进入血液之后，会依附于白血球内进行增殖。它粘附到白血球表面的突起上，然后以此为立足点，进一步渗透到白血球内部，不断增殖。基于此过程，桑格摩公司找到与白血球上与这种突起有关的基因，利用基因组编辑（采用的是ZFN技术）将其切断。如此一来，白血球表面就不会产生突起，HIV也就无法再渗透到白血球内部了。
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“这种治疗方法，唯有通过基因组编辑才能实现。”
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兰菲尔先生向我们解释道，他们如今正对这项临床研究进行进一步深化，目标是建立起艾滋病的治疗方案。
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据了解，桑格摩公司利用基因组编辑技术进行开发的治疗方法和治疗药物，并不止一项。比如血友病[6]，这是一种缺乏或缺少名为“血液凝固因子”的能够起到凝血效果的蛋白质的病症。患者只要一出血，就得花上很长时间才能止血。而且血液凝固因子约有12种，其中由于缺乏第8因子而导致的被称作“A型血友病”，缺乏第9因子而导致的则是“B型血友病”。桑格摩公司正在开发针对由单个基因参与而引起的A型血友病及B型血友病的治疗方法。
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血友病的治疗程序与夏普先生所接受的HIV的疗法不同，是在生物的体内进行基因组编辑，也就是在血友病患者的体内直接进行治疗。这种疗法将用于基因组编辑的物质送入肝脏，然后在体内直接对发生了变异的基因进行修复，属于一种被称作“体内（in vivo）疗法”的治疗方法。目前，这种疗法已经进入了动物实验阶段，预计将于2016年开始进行临床试验。[7]
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桑格摩公司同时也正在对其他由于基因变异而导致的疾病，比如溶酶体贮积症（lysosomal storage disease, LSD）[8]和镰状细胞贫血病（sickle‐cell disease, SCD）[9]等疾病的疗法进行研究。
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一旦搞清楚了致病的基因是什么，特别是当这种疾病是由单个基因的变异所导致的时候，与以往相比，运用基因组编辑研发出治疗方法的可能性将获得显著提升。
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基因魔剪：改造生命的新技术 临床试验后立刻显现出惊人的变化
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让我们回到夏普先生的话题上。在完成了临床试验之后，他的身体状况立刻显现出了令人震惊的变化：表征免疫力的指标获得了大幅改善。之前的数值一直都在“必须服药”的极低范围内徘徊，这下却一口气回升至“不一定需要服药”的程度，而且完全没有副作用。这样的状态一直持续到了今天。值得强调的是，和夏普先生同时参加临床试验的其他患者之中，也有几人显现出了相同的结果。
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“这个结果真是太令人震惊了，绝对超乎常理啊。”
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临床试验结束之后，夏普先生依然坚持服用抗逆转录病毒药物。毕竟表征免疫力的指标大幅度改善并不意味着痊愈，对病症的担忧无法彻底消失。即便如此，他却已经从以往那种“不知道什么时候艾滋病就会发作，丢掉性命”的恐惧之中解脱了出来。
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“现在，我已经开始相信‘总有一天艾滋病也能被根治’的可能性了。回顾自己刚感染HIV的那个年代，这绝对是天方夜谭。”
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采访临近结束，他回忆起当年眼睁睁地看着感染了HIV的病友接二连三地去世时的情景，不由得潸然泪下。
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基因魔剪：改造生命的新技术 对癌症治疗也进入了实用阶段
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在美国进行采访的过程中，我们切身地体会到，基因组编辑技术的出现，使得那些以往治疗困难或根本令人束手无策的病症有了治愈的可能性。同时我们也了解到，已经有企业先行一步，开始了针对癌症的研究。
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癌症在人类的死因中高居前列。想要将基因组编辑技术应用到癌症治疗之中的并不只有张锋博士（第三章详述）。制药巨头瑞士诺华制药有限公司（Novartis Pharma）在2015年与美国的基因改造公司（Intellia Therapeutics）展开了合作。基因改造公司是一家于2014年新成立的生物初创公司，总部设立于美国东海岸的波士顿。
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我们到访之时，实验室启用还没多久，看起来很新，有不少设备尚未投入使用。公司目前正在进行的是针对血液的癌症——白血病的治疗药物的开发，据悉，顺利的话，不久后就能开始临床试验了。
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这家公司正在进行的白血病治疗药物的开发，其实是对一种叫作“CAR‐T细胞免疫疗法”的改良。通常而言，当癌细胞在体内生成，或是在接受抗癌治疗的过程中，存在于患者体内的免疫细胞（其中的一种被称作T细胞）的功能就会遭到削弱。理论上，T细胞会对癌细胞发起攻击，但癌细胞为了逃避这些攻击，会玩弄各种“小伎俩”，一边躲避免疫细胞，一边进行增殖。CAR‐T细胞免疫疗法则是通过抑制癌细胞的这种“主要免疫回避机制”，增强免疫功能，从而达到抑制癌细胞增殖的目的。
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