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基因魔剪：改造生命的新技术 临床试验后立刻显现出惊人的变化
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让我们回到夏普先生的话题上。在完成了临床试验之后，他的身体状况立刻显现出了令人震惊的变化：表征免疫力的指标获得了大幅改善。之前的数值一直都在“必须服药”的极低范围内徘徊，这下却一口气回升至“不一定需要服药”的程度，而且完全没有副作用。这样的状态一直持续到了今天。值得强调的是，和夏普先生同时参加临床试验的其他患者之中，也有几人显现出了相同的结果。
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“这个结果真是太令人震惊了，绝对超乎常理啊。”
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临床试验结束之后，夏普先生依然坚持服用抗逆转录病毒药物。毕竟表征免疫力的指标大幅度改善并不意味着痊愈，对病症的担忧无法彻底消失。即便如此，他却已经从以往那种“不知道什么时候艾滋病就会发作，丢掉性命”的恐惧之中解脱了出来。
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“现在，我已经开始相信‘总有一天艾滋病也能被根治’的可能性了。回顾自己刚感染HIV的那个年代，这绝对是天方夜谭。”
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采访临近结束，他回忆起当年眼睁睁地看着感染了HIV的病友接二连三地去世时的情景，不由得潸然泪下。
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基因魔剪：改造生命的新技术 对癌症治疗也进入了实用阶段
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在美国进行采访的过程中，我们切身地体会到，基因组编辑技术的出现，使得那些以往治疗困难或根本令人束手无策的病症有了治愈的可能性。同时我们也了解到，已经有企业先行一步，开始了针对癌症的研究。
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癌症在人类的死因中高居前列。想要将基因组编辑技术应用到癌症治疗之中的并不只有张锋博士（第三章详述）。制药巨头瑞士诺华制药有限公司（Novartis Pharma）在2015年与美国的基因改造公司（Intellia Therapeutics）展开了合作。基因改造公司是一家于2014年新成立的生物初创公司，总部设立于美国东海岸的波士顿。
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我们到访之时，实验室启用还没多久，看起来很新，有不少设备尚未投入使用。公司目前正在进行的是针对血液的癌症——白血病的治疗药物的开发，据悉，顺利的话，不久后就能开始临床试验了。
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这家公司正在进行的白血病治疗药物的开发，其实是对一种叫作“CAR‐T细胞免疫疗法”的改良。通常而言，当癌细胞在体内生成，或是在接受抗癌治疗的过程中，存在于患者体内的免疫细胞（其中的一种被称作T细胞）的功能就会遭到削弱。理论上，T细胞会对癌细胞发起攻击，但癌细胞为了逃避这些攻击，会玩弄各种“小伎俩”，一边躲避免疫细胞，一边进行增殖。CAR‐T细胞免疫疗法则是通过抑制癌细胞的这种“主要免疫回避机制”，增强免疫功能，从而达到抑制癌细胞增殖的目的。
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这原本是由以色列的一个研究组在1993年所设计出的治疗方法。日本信州大学医学院的中泽洋三讲师对此总结道[10]，该疗法首先向采取自患者体内的T细胞中导入外源基因（人工T细胞受体基因），然后进行培养增殖，再将其重新送回患者体内。然而在以往，为了向T细胞中导入外源基因，一直都采用的是病毒载体（virus vector）[11]这一方法，需要具备高难度的操作技巧。
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着眼于此，基因改造公司将视线投向了基因组编辑技术，希望能开发出一种更为简单高效的方法。他们所考虑的方案是，能否对取自普通捐献者而非患者体内的T细胞进行基因组编辑（采用TALEN技术），提高其性能，然后再注入患者体内。如果这种疗法真的能实现，那么就有希望让数量远超以往的更多白血病患者，以更快的速度和更低的费用接受治疗了。据悉，与基因改造公司展开合作的诺华制药公司，已经在美国国内针对这一治疗方法展开了临床试验，并且获得了极有可能治疗白血病的结果。基因改造公司的最高研发负责人托马斯·巴恩斯（Thomas Barnes）博士做出了如下发言：
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“对于各种不同癌症的治疗，该选择哪种基因组编辑方式才是最优方案？如今全世界的科学家都在探索这个问题。只要掌握了CRISPR‐Cas 9，就有可能有针对性地处理各类患者。眼下，我们人类的医疗事业正在发生前所未有的巨变。”
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基因魔剪：改造生命的新技术 京都大学iPS细胞研究所的挑战
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如今，在日本国内，基因组编辑技术也已被越来越频繁地运用到了医疗领域。其中最值得关注的当属京都大学iPS细胞研究所堀田秋津助教率领的研究组。
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在进入正题之前，我们还是先来介绍一下何为iPS细胞吧。
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iPS细胞是京都大学iPS细胞研究所的山中伸弥教授所开发的诱导多能干细胞。追本溯源，构成我们身体的所有细胞，全都来自于一个细胞——受精卵。从受精卵开始，细胞不断重复分裂和分化的过程，逐渐分化成了眼睛、骨骼、血液和皮肤等人体各个不同部位的细胞。也就是说，细胞在受精卵这个阶段，具备分化成任意一种细胞的潜力，即全能性（totipotency）。通常而言，细胞一旦开始分化，就无法再逆转回受精卵那种具备全能性的最初状态了。
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然而，山中教授却发现了一种能将已经分化的体细胞重新变回能分化成任何一种细胞的状态的方法。只要将四种特殊的基因——也就是被命名为“山中四因子”[12]的基因——融入皮肤或血液的细胞之中，就能将细胞“初始化”成与受精卵类似的阶段。
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因为iPS细胞具有与受精卵类似的全能性，所以研究者可以利用它制造出各种各样的细胞。比如，神经细胞通常难以直接从身体中提取得到，但现在却有可能利用皮肤或血液等比较容易获得的细胞制造出来。而且，iPS细胞还继承了原始细胞的遗传信息，因此可以对遗传性疾病进行重现。京都大学iPS细胞研究所经过长期的研究积累，希望能借助iPS这一细胞，在帕金森病和软骨发育不全等各种疾病的治疗方法和药物的研发中取得领先成果。
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在这家使用最新医疗技术推动疑难杂症的研究进展的研究所中，堀田助教正在率领他的研究组，将iPS细胞技术与基因组编辑技术结合在一起，意图开发出一种全新的治疗方法。
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