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基因魔剪：改造生命的新技术 通过注射，将基因组编辑物质送入体内
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基因组编辑的治疗效果已经在细胞层面上获得了验证。那么，这是否就表示它可以用于人体治疗了呢？对肌营养不良症的患者而言，仅仅针对无数肌细胞中的一个进行基因组编辑，是不会产生效果的。显然，如果不对所有的肌细胞中的遗传信息都进行基因组编辑，是不可能将病治好的，又或者必须在受精卵阶段就进行操作才行。那么，我们将来该如何在医疗中运用这项技术呢？
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其实从2016年4月开始，科研人员已经在小鼠上展开了利用基因组编辑技术治疗肌营养不良症的实验，并且不是在受精卵的阶段进行操作，而是采用肌营养不良症已经发病的小鼠进行实验。小鼠已经发育出了无数的肌细胞，这样的状态下，该如何进行治疗呢？
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“只需要注射而已。通过肌肉注射，将CRISPR‐Cas 9或TALEN送入（体内）。”
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根据计划，首先要对足部肌细胞进行注射，将CRISPR‐Cas 9或TALEN送入细胞之中，每次注射都能覆盖一定范围的肌细胞。已经长成了肌肉的细胞接受基因组编辑，其中的病灶基因将获得修复。科研人员希望开发出的，就是这样的一套治疗方法。虽然人类也有可能采用相同的方法得到治愈，但却不太可能通过单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的肌细胞，理论上，患者必须以数月一次的频率，定期进行注射。
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“虽然持续时间很长，但患者不需要每次都住院，只要在门诊打个针就行了。所以对患者而言，这几乎不会产生什么负担。”
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看起来，堀田教授坚信，只要一切顺利，这种方法就能优化成理想的治疗方法。那么，CRISPR‐Cas 9或TALEN在人体内的扩散，会不会导致什么无法预料的意外后果呢？
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“如果是进入血液，自然免不了在体内循环。但肌肉注射的话应该只会留在肌肉内部的一定范围内吧。这方面我们也必须先在小鼠上进行实验，将效果和副作用都厘清，综合考虑才行。”
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但是，这并不代表只需要向患者的肌肉进行注射就能彻底治愈这种病了。因为肌细胞经过一定时间后就会死亡。细胞不断进行新陈代谢，时刻都有新的细胞被制造出来。有一种被称作卫星细胞[satellite cell，成体干细胞（adult stem cell, ASCs）的一种]的细胞，会不断供应新的肌细胞。即使成熟的肌细胞接受了基因组编辑而被治愈，如果肌肉卫星细胞中的遗传信息里仍存在病灶，那么新制造出的细胞依然是带病的。
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堀田教授希望，今后能进一步建立起对卫星细胞进行基因组编辑的全新疗法。如果对卫星细胞的遗传信息也能进行修复，那么它制造出的新细胞就都是健康的细胞了。他在最后补充解释道，卫星细胞零星分布于肌肉组织的各个部位里，所以难以同时对多处进行治疗。
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基因魔剪：改造生命的新技术 基因组编辑的竞争对手是美国
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即使仍存在需要解决的问题，堀田助教的研究毋庸置疑具有划时代的意义，甚至可以说是日本首次将基因组编辑技术运用到疾病疗法的开发之中。
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“其实在美国，已经有旨在通过基因组编辑技术治疗小鼠肌营养不良症的论文发表。我的研究在日本确实算是先驱，但全世界都在你追我赶地开发和研究着。”
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到底哪个国家能在基因组编辑的医疗应用方面取得领先地位？这或许将逐渐升级成一场激烈的竞争。在日本还有一个严峻的问题是，药物从开发到上市要花费漫长的时间。而且不难想象，作为从未有过先例的“在活人体内，对活人的基因进行治疗”的药物，其开发过程绝不可能一帆风顺。
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“这必定是一条艰难的道路。但在安全性方面，我希望能通过反复且严苛的验证让大众理解它，并最终诞生出优秀的治疗方法。”
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采访告一段落，堀田助教说“欢迎随时联系”，然后返回了实验室。对我们的问题，堀田助教以强有力的言辞给出了回答，他对待媒体采访是如此的堂堂正正。这一定是因为他自始至终都确信，这项技术一定能拯救患者于水火。待其成长到人们足以放心使用的水平，一定会成为那些挣扎在遗传疾病的痛苦中的患者们的希望之光吧。
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基因魔剪：改造生命的新技术 将猴子作为模型动物
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自基因组编辑开始应用于医疗事业，人们期待最高的莫过于新药开发领域。在药物的开发过程中，必须先在动物身上验证其安全性和有效性，然后才能在人体上实验。这些实验动物被称作“疾病模型动物”。而如今，利用基因组编辑就能以过去无法想象的便捷，制造出模型动物。
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说到疾病模型动物，如今最常用的主要是小鼠。把开发出来的药物用在作为实验对象的患病小鼠身上，观察其影响。所谓患病小鼠，其实是人为制造的产物。在第二章中也已有所提及，通过基因敲除技术，曾诞生了患有癌症、糖尿病以及骨骼疾病等各种疾病的小鼠，以帮助人们研究各种疾病。但是，制造这些患病动物的工作难度非常高，而除了小鼠之外，其他模型动物的种类寥寥无几。
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而基因组编辑忽然令一切都变得容易起来。甚至与人类近似的动物，也可以陆续制造出模型动物。日本正在尝试将各种疾病重现于一种名为“普通狨”（common marmoset）的小型猴子身上。普通狨猴是一种在生理学和解剖学特征上都比小鼠更接近人类的动物，所以能更准确地体现出药物的效果。这方面的研究是由实验动物中央研究所和应庆大学的研究组共同完成的。
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2016年6月，这个合作研究小组使用普通狨，进行了世界上首次对灵长类受精卵的基因组编辑，并宣布成功再现了免疫功能失效的状态。研究人员希望，将来这些经过基因组编辑的模型动物能应用到糖尿病、癌症以及精神病等疾病的药物开发上。
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