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1700612607 (1)全反式维甲酸 每日20~60mg/m2,或每日2~4mg/kg,分3次口服,疗程2~3个月。该药对MDS各亚型以RA疗效较好,有的病例在治疗后血象、骨髓象恢复正常。副作用为口干,唇干裂、皮肤过度角化,头痛、骨关节、肌肉痛,肝功能轻度受损。停药后副作用可消失。
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1700612609 (2)三氧化二砷(As2O3) 每日0.2~0.25mg/kg,静脉滴注3~4小时,每日1次,28天为1疗程。间歇1周可再用。
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1700612611 (3)维生素D3 用药为1,25二羟维生素D3,口服剂量为每日2.5~15μg,疗程8~28周。部分病例有效,表现为骨髓中原始细胞减少。副作用有高血钙,与剂量有关,停药后可消失。
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1700612613 (4)α干扰素 每日300万U/m2,每日1次肌内注射,每周5次,疗程5~7周至数月。在各亚型中以对CMML的疗效较好,但不能防止各亚型成为白血病。副作用可有发热、无力、肌肉痛、感染、皮肤干燥、脱发、ALT增高及骨髓抑制。
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1700612615 (5)靛玉红 每日50~100mg/m2,分3次口服,疗程3个月以上。
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1700612617 (6)联合用药 ①全反式维甲酸每日60mg/m2+6-硫鸟嘌呤(6-TG)每日12.5~25mg/m2,用2~8周。②全反式维甲酸每日60mg/m2+长春新碱(VCR)1~2mg/m2,每次最大量<2mg,用2~8周。③高三尖杉酯碱每日1.5mg/m2+左旋咪唑每日100mg+α干扰素每日250万U/m2+泼尼松每日20mg/m2,14日为1疗程,休息10~14日,再用第2疗程。
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1700612619 2.造血刺激药
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1700612621 (1)雄激素及同化激素 可用康复龙每日25 mg/kg,或甲睾酮每日25mg/kg,或司坦唑醇每日0.1~0.2mg/kg,均为每日分3次口服,疗程为3个月至1年。对RA及RAS疗效较好。副作用有肝功能损害、转氨酶升高、女性患儿男性化,停药后可消失。
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1700612623 (2)大剂量甲泼尼龙 用于治疗RA,剂量每次30mg/m2,每日1次,连用3日,部分患儿获缓解,但异常的核型未消除,对治疗RAEB无效,副作用是易并发感染和高血压。
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1700612625 (3)集落刺激因子 粒-单核细胞集落刺激因子(GM-CSF)剂量为每日120μg/m2,每日1次静脉滴注或皮下注射,用2周停2周为1疗程,可用至3疗程。用药后血象改善,中性粒细胞,单核细胞及血小板增加,副作用是肌肉及关节痛、过敏反应(如皮疹)、寒战、发热、心动过速和呼吸困难等。粒细胞集落刺激因子(G-CSF)剂量为每日2μg/kg,每日1次静脉滴注或皮下注射,用7日停3日为1疗程,可用至2疗程,可使中性粒细胞增加。促红细胞生成素(EPO)每次0.2~0.4mg/kg,每周3次静脉滴注。G-CSF和EPO联合应用能使MDS的临床和血液学表现改善。
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1700612627 (4)重组白细胞介素3 能促进造血多能干细胞的增生,尤其对巨核细胞的生成有作用。剂量为每日250~500μg/m2,皮下注射,连续15日为1疗程。治疗后血象和骨髓象改善,但疗效不持久。副作用有发热伴颈强直、头痛、骨痛,注射局部红斑。
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1700612629 3.化学治疗
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1700612631 (1)小剂量阿糖胞苷 有诱导分化作用。剂量为每日10~20mg/m2,每日分2次皮下注射,6周为1疗程。也用每月4日,维持数月。1/3病人可获缓解,缓解期2~14个月,存活期也延长。
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1700612633 (2)小剂量阿柔比星 有诱导分化作用。剂量为每日3~14mg/m2,静脉滴注,7~10日为1疗程,一般用2个疗程,个别病例完全缓解或部分缓解,缓解期数月。
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1700612635 (3)小剂量高三尖杉酯碱 也有诱导分化的作用。剂量为每日0.3~0.6mg/m2,每日或隔日1次,10~15次为1疗程,休息5~10日,再开始另1疗程,个别病例完全缓解或部分缓解。
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1700612637 (4)阿克拉霉素 每日3~14mg/m2,7~10日为1疗程,共2疗程。
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1700612639 (5)4-去甲氧柔红霉素 每日25~50mg/m2,分4次口服,第1、14或21日服用,2~3周为1疗程,共2~4疗程。
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1700612641 (6)依托泊苷(VP16) 每日100mg/m2,用5日,然后改为每日50mg/m2,每周2次,可用于CMML治疗。
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1700612643 (7)环孢素A 能改善部分低增生MDS患儿的血红蛋白水平和血小板计数,并能维持持久的治疗反应,各亚型中对RA有效率最高。每日口服4~6mg/kg,疗程6个月以上。该药的副反应有肝肾毒性。
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1700612645 (8)联合化疗 已报告的方案有DA方案(柔红霉素+阿糖胞苷)、DAT方案(DA方案+6-TG)、HA方案(高三尖杉酯碱+阿糖胞苷)、HOPP方案(高三尖杉酯碱+长春新碱+阿糖胞苷+泼尼松)、DOAP方案(柔红霉素+长春新碱+阿糖胞苷+泼尼松)、MA方案(米托恩醌+阿糖胞苷)、阿糖胞苷加rubidazone等。凡治疗AML的方案都可考虑,但剂量要减少。联合化疗可使49%的RAEB-t和CMML缓解。
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1700612647 (三)其他治疗
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1700612649 骨髓移植为治疗MDS最有效方法,尤其对RAEB。如外周血粒细胞<1×109/L,血小板<40×109/L,又有危及生命的出血,骨髓中原始细胞>5%者,又有合适的献髓者,应考虑骨髓移植。3年存活率32%~59%,3年病死率为43%,死亡原因为间质性肺炎和移植物抗宿主病。也可用外周血造血干细胞移植、脐血造血干细胞移植。
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1700612651 [病情观察]
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1700612653 (一)观察内容
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1700612655 1.治疗期间定期检测外周血象,每周1~2次,定期做骨髓涂片检查,了解病情变化,判断对现治疗方案的反应。
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