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1．核苷类逆转录酶抑制剂（nucleoside reverse transcriptase inhibitors, NRTIs)
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叠氨胸苷（azidothimidine, AZT)，又称 ZDV（zidovudine)，双脱氧胞苷（dideoxycytidine, DDC)，双脱氧肌苷（dideoxyinosine, DDI)，拉咪呋啶（lamivudine, 3TC)，2’，3’－二脱氢－3’脱氧胸苷（stavudine, d4t)，它们均为核苷类似物，可作为DNA合成期间逆转录酶的抑制剂。由于这些核苷类似物的3’位置缺乏羟基，使DNA合成受阻，从而导致病毒的DNA合成提前终止。①AZT: 为首选药物，可通过抑制逆转录酶而阻止艾滋病毒复制，可使CD4+细胞增加，改善免疫功能和临床症状。一般一岁以内10mg（kg.d)，分三次服用；13岁以下，每天360mg，分三次服用；成人300mg，一日二次，或200mg，一日三次，症状缓解后，每天100～200mg长期维持。原则为外周血CD4+T淋巴细胞数维持在0.5×109/L以上，无论是HIV携带者或艾滋病病人均可使用，中性粒细胞低于0.5×10-9/L应停药，早期使用效果较好。副作用：骨髓抑制，表现为贫血，中性粒细胞减少，少数有发热、皮疹和指甲色素沉着。可通过给予骨髓兴奋剂丙酸睾丸酮、苯丙酸诺龙，对巨幼细胞贫血可用叶酸及维生素B12治疗。②DDI:400mg，空腹顿服。副作用，约5％～7％可出现腹泻和胰腺炎、周围神经炎、中性粒细胞减少、中枢神经系统障碍、胃肠反应。③DDC:0.01mg/kg, 每天三次或0.75mg，每天三次，8～12周为一个疗程。副作用：主要为神经毒性，表现为视觉改变、麻木、无力、眩晕、甚至痴呆，停药后可逐渐改善，其他副作用为贫血、皮疹、口腔溃疡、关节痛和腹泻。DDI和DDC优点：无明显骨髓抑制作用，能有效地抑制病毒P24抗原，并使辅助性T细胞绝对值数增加，临床表现改善，体重增加。④Stavudine: 商品名Zerit, 又称D4T。成人，体重≥60kg者，40mg，每12h一次；体重小于60kg者，30mg，每12h一次。副作用：周围神经病变，发生率约15％，与剂量相关，其次为肾功能损伤，可随肌酐清除率调节剂量，其他副反应与AZT相似而略低于AZT。与逆转录酶相反，细胞的DNA聚合酶在DNA合成期间能校正和清除这些物质，因而后者并不影响细胞内DNA的转录过程，此类药物中的AZT最佳，它可抑制50％的病毒复制，但由于HIV的变异，易产生对这类药物的耐药。
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2．非核苷类逆转录酶抑制剂（non nucleoside reverse transcriptase inhibitors, NNR-TIs)
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这是一类强力抗病毒药物，其特点：不能防止细胞被感染，但能阻止病毒后代的发育，能在毫微克分子浓度下抑制HIV复制，它与HIV非竞争性结合，从而使HIV酶活性下降，HIV复制减少。常用的有NVP（nevirapine, pyridinones)、L697、661等能使病人血清P24抗原减少，CD4细胞增加，与核苷类药物合用，能长期降低P24抗原水平、β-2微球蛋白和胞浆中HIV的mRNA含量，也可直接抑制HIV逆转录酶，从而减少HIV-1 DNA水平，但对HIV-2无作用，对人DNA多聚酶无效，常用于对AZT类耐药者。由于本身用药后6～20周，病毒变异对其产生耐药，因此临床很少单独应用。
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3．蛋白酶抑制剂（proteinase inhibitors, PI)
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这类化合物与前两类不同，它不仅抵抗病毒的初期感染，还阻止病毒复制后期在慢性感染细胞内复制。蛋白酶抑制剂是一个对称的同源二聚体，它可在gag、gag-pol多肽前体之间裂解，通过设计仿HIV蛋白酶结晶肽结构的蛋白酶抑制剂模型化合物，能使宿主细胞合成不成熟的病毒颗粒，并阻止再感染新细胞。常用的有SAQ（sequinavir)、SC-52151、Ro 31-8950、Ro 24-7429、1592号、nelfinavir、Ritonavir、Indinavir, 体外实验对HIV-1、HIV-2均有效，能抑制急性和慢性感染细胞中HIV复制。其血浆中降低病毒滴度作用比AZT强，常与AZT、DDC等药合用，有协同作用。
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4．Tat抑制剂
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Tat为HIV-1编码的调节基因，某些药物如阿普唑仑衍生物可抑制Tat, 对HIV前病毒DNA有抑制作用，体外证明对HIV-1、HIV-2和AZT耐药株有效，用药剂量不详。
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5．其他
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整合酶抑制剂已在美国上市，重组可溶性CD4与免疫球蛋白IgG复合物（rsCD4-IgG)，可阻止HIV-1与T淋巴细胞结合而避免感染。TNFα抑制剂、IFN-α及抗氧化剂对HIV均有一定作用。此外，唾液、乳汁中发现有灭活式凝集HIV的因子，体外有抗HIV-1复制作用，可用于制成表面用药。
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（二）各种机会性感染的病原学治疗
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1．抗原虫治疗
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（1）卡氏肺孢子虫肺炎 可首选复方磺胺甲唑，剂量为2片2～4次/d，长期服用副作用有：发热、周围白细胞减少、血小板减少和肝功能异常，如用药7～10d效果不佳者应改药或加用其他药，最新研究发现，卡泊芬净对卡氏肺孢子虫有效。
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（2）喷他脒（pentamidine) 有效率为60％～80％，对复方磺胺甲唑无效者，喷他脒效果也差，副作用有肾功能不全、白细胞减少、低血糖、低血钙及肝功能异常。目前国外采用雾化吸入喷他脒，对轻症的感染效果好。
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（3）弓形虫病
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常用乙胺嘧啶和磺胺嘧啶联合治疗，副作用有药物疹、发热及骨髓抑制引起的周围白细胞减少（可口服叶酸预防），亦可用乙胺嘧啶加复方磺胺甲唑或加林可霉素，最近有用阿奇霉素治疗的报道。
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（4）隐孢子虫肠炎 口服乙酰螺旋霉素或阿奇霉素，亦可用甲硝唑和林可霉素，服药后可减轻症状，但不能清除原虫体。
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2．抗真菌治疗
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（1）隐球菌脑膜炎 首选两性霉素B静脉滴注，常与5-氟胞嘧啶合用，前者副作用有肝肾功能受损、低血钾和心肌受损等。亦可联用两性霉素B加氟康唑。
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（2）念珠菌性口腔炎和咽炎 轻者可用制霉菌素加甘油局部涂擦，重者可口服氟康唑。
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（3）组织胞浆菌病 常经活组织检查后病理诊断，治疗同隐球菌脑膜炎。
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3．抗机会性病毒治疗
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（1）疱疹病毒感染 如巨细胞病毒、单纯疱疹病毒、EB病毒和带状疱疹病毒感染，可引起皮肤黏膜和生殖器局部感染，亦可引起全身播散性感染，治疗可用阿昔洛韦，轻者口服0.2g每日5次，重者可静滴800～1200mg/d，分次给药，疗程2～4周，副作用有中性粒细胞减少，停药后可逆转。
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（2）肝炎病毒感染 AIDS患者常合并乙型和丙型肝炎病毒感染，可试用干扰素，对早期丙型病毒性肝炎疗效约30％～40％。