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基因魔剪：改造生命的新技术 对癌症治疗也进入了实用阶段
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在美国进行采访的过程中，我们切身地体会到，基因组编辑技术的出现，使得那些以往治疗困难或根本令人束手无策的病症有了治愈的可能性。同时我们也了解到，已经有企业先行一步，开始了针对癌症的研究。
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癌症在人类的死因中高居前列。想要将基因组编辑技术应用到癌症治疗之中的并不只有张锋博士（第三章详述）。制药巨头瑞士诺华制药有限公司（Novartis Pharma）在2015年与美国的基因改造公司（Intellia Therapeutics）展开了合作。基因改造公司是一家于2014年新成立的生物初创公司，总部设立于美国东海岸的波士顿。
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我们到访之时，实验室启用还没多久，看起来很新，有不少设备尚未投入使用。公司目前正在进行的是针对血液的癌症——白血病的治疗药物的开发，据悉，顺利的话，不久后就能开始临床试验了。
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这家公司正在进行的白血病治疗药物的开发，其实是对一种叫作“CAR‐T细胞免疫疗法”的改良。通常而言，当癌细胞在体内生成，或是在接受抗癌治疗的过程中，存在于患者体内的免疫细胞（其中的一种被称作T细胞）的功能就会遭到削弱。理论上，T细胞会对癌细胞发起攻击，但癌细胞为了逃避这些攻击，会玩弄各种“小伎俩”，一边躲避免疫细胞，一边进行增殖。CAR‐T细胞免疫疗法则是通过抑制癌细胞的这种“主要免疫回避机制”，增强免疫功能，从而达到抑制癌细胞增殖的目的。
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这原本是由以色列的一个研究组在1993年所设计出的治疗方法。日本信州大学医学院的中泽洋三讲师对此总结道[10]，该疗法首先向采取自患者体内的T细胞中导入外源基因（人工T细胞受体基因），然后进行培养增殖，再将其重新送回患者体内。然而在以往，为了向T细胞中导入外源基因，一直都采用的是病毒载体（virus vector）[11]这一方法，需要具备高难度的操作技巧。
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着眼于此，基因改造公司将视线投向了基因组编辑技术，希望能开发出一种更为简单高效的方法。他们所考虑的方案是，能否对取自普通捐献者而非患者体内的T细胞进行基因组编辑（采用TALEN技术），提高其性能，然后再注入患者体内。如果这种疗法真的能实现，那么就有希望让数量远超以往的更多白血病患者，以更快的速度和更低的费用接受治疗了。据悉，与基因改造公司展开合作的诺华制药公司，已经在美国国内针对这一治疗方法展开了临床试验，并且获得了极有可能治疗白血病的结果。基因改造公司的最高研发负责人托马斯·巴恩斯（Thomas Barnes）博士做出了如下发言：
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“对于各种不同癌症的治疗，该选择哪种基因组编辑方式才是最优方案？如今全世界的科学家都在探索这个问题。只要掌握了CRISPR‐Cas 9，就有可能有针对性地处理各类患者。眼下，我们人类的医疗事业正在发生前所未有的巨变。”
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基因魔剪：改造生命的新技术 京都大学iPS细胞研究所的挑战
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如今，在日本国内，基因组编辑技术也已被越来越频繁地运用到了医疗领域。其中最值得关注的当属京都大学iPS细胞研究所堀田秋津助教率领的研究组。
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在进入正题之前，我们还是先来介绍一下何为iPS细胞吧。
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iPS细胞是京都大学iPS细胞研究所的山中伸弥教授所开发的诱导多能干细胞。追本溯源，构成我们身体的所有细胞，全都来自于一个细胞——受精卵。从受精卵开始，细胞不断重复分裂和分化的过程，逐渐分化成了眼睛、骨骼、血液和皮肤等人体各个不同部位的细胞。也就是说，细胞在受精卵这个阶段，具备分化成任意一种细胞的潜力，即全能性（totipotency）。通常而言，细胞一旦开始分化，就无法再逆转回受精卵那种具备全能性的最初状态了。
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然而，山中教授却发现了一种能将已经分化的体细胞重新变回能分化成任何一种细胞的状态的方法。只要将四种特殊的基因——也就是被命名为“山中四因子”[12]的基因——融入皮肤或血液的细胞之中，就能将细胞“初始化”成与受精卵类似的阶段。
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因为iPS细胞具有与受精卵类似的全能性，所以研究者可以利用它制造出各种各样的细胞。比如，神经细胞通常难以直接从身体中提取得到，但现在却有可能利用皮肤或血液等比较容易获得的细胞制造出来。而且，iPS细胞还继承了原始细胞的遗传信息，因此可以对遗传性疾病进行重现。京都大学iPS细胞研究所经过长期的研究积累，希望能借助iPS这一细胞，在帕金森病和软骨发育不全等各种疾病的治疗方法和药物的研发中取得领先成果。
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在这家使用最新医疗技术推动疑难杂症的研究进展的研究所中，堀田助教正在率领他的研究组，将iPS细胞技术与基因组编辑技术结合在一起，意图开发出一种全新的治疗方法。
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基因魔剪：改造生命的新技术 以根治肌营养不良症为目标
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堀田教授是一位年龄尚不到40岁的年轻研究者，身材消瘦，穿着合身的白色T恤，给人清爽的印象。他的专业方向是干细胞遗传工程，主要研究的是对作为疾病成因的基因施加改变，以此进行治疗的基因疗法。
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在日本，将基因组编辑技术运用于医疗领域的发展状况远远落后于美国。在我们对其他研究者进行采访期间，只要谈到谁是医疗领域中首先采用基因组编辑技术进行研究的人，堀田助教的名字就一定会被提及。他所进行的研究是对肌营养不良症疗法的开发。
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肌营养不良症又称为肌肉萎缩症（muscular dystrophy），在绝大多数情况下属于先天性遗传病。这种疾病是由于本应在肌细胞中发挥作用的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因产生异常，从而导致全身肌肉变得细弱，逐渐萎缩。随着年龄的增长，患者会逐渐丧失站立和行走的能力，甚至有人从十几岁开始就只能在轮椅上度过余生。
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该疾病分为两大类：杜氏（Duchenne）型和贝克（Becker）型。通常而言，杜氏型的症状较重，贝克型的症状相对较轻。堀田助教试图通过用基因组编辑技术治愈杜氏型患者。据说，患上这一绝症的病人有不少在20来岁就因为心脏衰竭而去世。据估计，日本国内的患者人数约为2500～5000人。
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杜氏型是由于抗肌萎缩蛋白基因的一部分发生缺损而引起的。堀田助教的研究目标是对抗肌萎缩蛋白基因的异常进行修复，使其恢复正常状态。
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