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可以想象，这些小鼠很脆弱。让它们能被注入人类细胞的因素，是数种造成残疾的突变。一种典型的突变是重症联合免疫缺陷，或者更常称为泡泡男孩病。天生患病的婴儿没有能运行的免疫系统，而且通常出生一年内就会死亡。那些幸存下来的孩子必须一直处于无菌状态。同理，有这种疾病的小鼠，也必须一直活在无菌状态中并受到温柔对待。
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所以，当朱恩要测试他从桑加莫取得的、能切割CCR5的锌指核酸酶时，决定使用人源化小鼠。
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朱恩和他的团队拿到人类指挥T细胞，并用桑加莫能切割CCR5的锌指核酸酶进行了处理。而后，他用培养的方式让T细胞增生，再将它们移植到人源化小鼠模型里。当他让这群小鼠感染HIV，借以挑战它们时，他发现小鼠体内出现了一个全新的天择世界。HIV杀死了那些锌指核酸酶未触及的T细胞，而锌指核酸酶处理过的T细胞活了下来。效力大幅提升，从原本仅有10%的CCR5基因被敲除，升高至超过50%。终于有个合理的数字来击退病毒了。
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感染HIV一个月后，与那些接受对照组细胞的小鼠相比，接受锌指核酸酶处理过细胞的小鼠体内，有较低量的病毒。在治疗群体里的平均病毒量是每毫升8300个，而对照组则是每毫升60100个。此外，CD4+ T细胞在那些接受特殊治疗的小鼠体内也显著高于对照组。所有迹象都表明锌指核酸酶是一种对抗HIV的新基因疗法。
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朱恩从他开发基因疗法的研究中，了解到该怎么做才能将新药带入临床试验阶段。但他发现，癌症治疗和HIV治疗的募资系统相当不一样。说服基金会和监管机构相信一种没有根据、与传统相左的HIV疗法并不容易。在美国国家卫生研究院基因重组DNA顾问委员会的一次会议上，他回忆起说服这群人相信他们能找到合适的患者群体是多么大的挑战。然而，当柏林病人布朗的新闻一发布，态度就开始转变了。突然间，就有了这么一个活生生的例子，证明改变一个人的基因可以治疗HIV。基因疗法突然从一个不太可能的来源得到一剂强心针。朱恩将布朗的故事称为“转折点”。他说：“布朗之后，你可以在公开场合讨论基因疗法，你可以为此获得资金。”这来得正是时候。当朱恩试着组织第一次用CCR5锌指核酸酶作为HIV疗法的临床试验时，这个消息就来了。关于布朗的故事，他说：“如果你把‘奇迹’定义为非常稀有的事件，那这绝对算是一件。”
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朱恩的锌指核酸酶临床试验始于2009年。临床试验的第一阶段测试了几个不同治疗组进行的实验性治疗。第一组是6位两种不同药物疗法都失败了的患者。这是一群需要帮助的HIV阳性患者：抗病毒药物对他们无效，或许基因疗法可以介入来拯救他们。这组病人将接受一次剂量为50亿到300亿个他们自己的T细胞（已经被锌指核酸酶修改而不会表达CCR5）。希望这些细胞一旦在体内重新融合，在面对HIV时会有选择性的优势，并且就像布朗的细胞一样，不让病毒迫近。
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第二组病人属于较典型的HIV感染者。这组6位患者将接受正常的抑制性治疗。与第一组不同，他们在抗病毒药物方面表现良好。同样的，他们接受了50亿到300亿个自己的细胞，这些细胞已经通过基因改良，具有对抗病毒的能力。然而，这组人将经历一次疗程中断，有12周的时间他们将停止用药。这里的概念是，为了使基因疗法发挥作用，研究人员必须对病毒施加基因压力。如同小鼠唯独在面对病毒时，基因改良细胞的数量才会增加，同样的状况必须在人体内复制，才能看到效果。他们需要为选择压力制造正确的环境，而这意味着他们需要病毒。
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而第三组患者正在接受正常的抑制性治疗，但是，虽然药物消灭了他们的病毒，却没有将他们的T细胞带回到理想的水平。这组共6位病人也会接受同样剂量，来自他们自己的改造细胞。可是不像第二组，不会借着疗程中断来测试他们。对于这组人来说，这样太冒险了。
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18位患者需要来诊所两次，抽取T细胞。这是个无害的过程，就像一般抽血一样。他们也在治疗前后进行了直肠活检，好评估改造细胞是否有到达身体组织。在首次抽血后5周，他们将接收进化后的新T细胞，这些会重新注入他们的血管。所有患者会受到缜密的监视。注射细胞4周后，第二组人将停止服用抗病毒药物12周，这一疗程中断设计旨在使基因改良细胞具有选择性优势。
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这项临床试验是第一次使用锌指核酸酶，其主要目的是测试新科技的安全性，而非测试基因疗法的效力。因此，参与者不会完全停止服用抗病毒药物，这是唯一一个可以完整测试基因疗法的途径。朱恩和他的团队发现锌指核酸酶是安全的，基因编辑机器并没有瞄准任何一个它们不该瞄准的基因，也没有造成不良的反应。此外，基因改良细胞也到达了肠道黏膜，这是任何试图治愈HIV的疗法的重要组成部分。
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在治疗HIV方面，结果与在人源化小鼠模型里的发现极为相似。易感染HIV的细胞被杀死。经锌指核酸酶修改以抵抗HIV的细胞则存活了下来。这与布朗的例子很像：病毒杀死他的细胞，但对于没有表达CCR5的新细胞则手下留情。这也像小鼠一样：为了扩增经过基因改良的细胞，HIV的存在是必要的。当基因改良细胞增加，它们就可以减少病毒并且让T细胞激增。这些结果只有在暂时停止服药的病人身上看到，就是第二组患者。这可能是因为基因疗法需要病毒本身的选择压力，才能对它行使控制。这一点在朱恩临床试验中的一位成员身上表现得更为明显。他和布朗一样，是Delta32突变的异形合子，他有一个CCR5的功能性拷贝，还有一个没有作用的拷贝。这位被称为特伦顿病人的男士，已经在基因上占了上风。他不需要抗病毒治疗，就能够完全控制病毒。跟布朗不一样的是，他是通过基因疗法获得的这个优势。
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这些发现是史无前例的，是首个成功的HIV基因疗法试验案例。这促使朱恩使用曾经禁止的“治愈”字眼，他说：“我们从疗程中断研究中所取得的数据令人振奋，而且代表着HIV/AIDS‘功能性治愈’的重大进展。”朱恩的这种基因疗法并非没有风险，但是与骨髓移植相比，这种疗法在经济和医疗上的困难较少。此疗法的花费，大约比终身服用抗病毒药物的花费少了30万美元。由于此种疗法需要操作的只是病人本身的细胞，所以此类型的疗程可以在诊所里安全进行。
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朱恩对该研究的未来感到兴奋。下一步很明确。朱恩知道他们必须让病人脱离抗病毒药物。病人拥有的基因改良细胞越多，自我控制病毒的能力就越强。获得更多基因改良细胞的唯一途径，就是延长病人疗程中断的时间，而且有可能完全终止治疗。参与第二阶段临床试验的患者在2013年加入，他们是第一批有真实可能性，通过基因疗法治愈HIV的患者。
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朱恩认为，他的癌症和HIV临床试验不断地相互影响，他将来自这两种相异试验的数据视为“思想的异花授粉和施肥”。虽然如此，他说癌症和HIV试验所受的待遇不同，替新的HIV疗法争取认同和资金要困难许多。他说：“这是从事科学工作最好也是最糟的时刻。”最好是好在科学的前途似锦，最糟是糟在缺乏追求这种科学的资金支持。
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在支持科学的资金萎缩之际，朱恩感到忧心，因为他需要有人投资，将这个有前景的临床试验结果，转换成能治疗各地HIV携带者的实际疗法。他发现，传统上有能力推动新疗法上市的大型制药公司，对此欠缺动力。现行那些能够控制HIV的抗病毒药物，就可以让制药公司获得可观的利润，所以它们几乎没有动力进行更多的投资，以将治愈HIV的疗法推向市场。
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朱恩很乐观。他相信，“只要几位成功的患者就能让态度立刻转变”，而且他认为这些患者就在他身边。他希望私人投资者能跨出信念的第一步，这是将疗法带给更广大的患者群体所必需的。一旦这种情况发生，朱恩推论制药行业将会追随。不幸的是，他知道医学研究经费的政府来源，也就是美国国家卫生研究院，没有投资HIV疗法的预算。问题仍在：我们可以治愈HIV，但会有人资助吗？
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2012年，布朗拜访朱恩在宾夕法尼亚大学的实验室。实验室的墙上展示着布朗的照片。朱恩说，这“几乎像是宗教一样”。他视布朗为“起死回生”的人。当布朗在迷宫般的实验室和组织培养房中移动时，他的存在似乎就鼓舞着周遭的学生和技术人员。用朱恩的话说：“n =1是件不可思议的事情。”在科学中，n =x 表示一项研究中参与者（x ）的人数（n ）。在一个数据驱动的领域里，参与者越多，结果就越令人信服。但是布朗的案子是个例外，他的故事的力量超过了统计数字的意义。科学家也只是人，有时候一个伟大故事的影响力，就跟最完整的数据组一样强大。我们不能低估一个故事对科学进程的影响。
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柏林病人：艾滋病医疗史的转折 26 有个孩子被治愈了，那又如何
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2013年初，在亚特兰大举行的第20届逆转录病毒和机会性感染大会上，研究人员翻到编号#48LB的论文时，个个目瞪口呆。这论文是一篇截稿前才发表的摘要，表明数据是全新的，从来没发表过。这篇摘要的标题是《一位已感染的婴儿在极早期接受ART之后HIV得到功能性治愈》，是个令人兴奋的发展。摘要的开头写着：“一例HIV治愈案例发生在一名接受骨髓移植的已感染成人身上，”指的当然是布朗。而论文报告的案例和布朗的大相径庭。一个孩子在出生后30小时内，接受了3种抗逆转录病毒药物：霍维茨的AZT、3TC（拉米夫定）和奈韦拉平。出生第二天，医生在小女婴身上检测出HIV，之后每周进行检测。在4次连续抽血中，他们使用高敏感PCR来检测HIV。婴儿是HIV阳性。但出乎医生意料的是，病毒在婴儿体内慢慢地消失了，在第30天时几乎完全检测不到。两年后的今天，医生有自信声称这孩子已经被治愈。
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又是“治愈”这个字眼。但如今布朗在HIV领域内影响太大了，以致医生不再害怕使用“治愈”这个字眼。没被承认但同样有影响力的是哈恩，也就是第一位柏林病人，他是第一个测试及早治疗临床试验的幕后推手。在这个孩子身上，是两位柏林病人的共同承诺。哈恩和布朗的共同经验是，消灭病毒窝。婴儿接受了非常早的治疗，就在被母亲感染之后，与哈恩得到的及早治疗类似。由于这么早就接受治疗，病毒窝无法在其体内立足。然而，也与两位柏林病人相似的是，用高敏感PCR检测到的少量病毒，存在于从婴儿身上抽取的名为单核细胞的血细胞亚群中。这就是从两位柏林病人身上得到的统一经验：我们不必完全消灭病毒。我们可以通过清除足够多的病毒来达到HIV的功能性治愈，不论是通过像哈恩接受的及早积极疗法，还是受布朗启发的基因疗法。
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国家过敏与感染疾病研究所的所长安东尼·福奇相信，及早治疗是通往治愈的路径，例如该婴儿那样。谈到这种治疗的远景，他说：“儿童会是第一批被治愈的群体。”这是来自福奇的一个非常强而有力的声明，因为他对这种说法是出了名的谨慎。福奇说他是个科学家，因此“我不会为了任何事情信口开河”。即使在他的科学怀疑精神之下（身为一位对研究人员和决策者具有如此影响力的人物，一定要有这样的重要特质），福奇在谈到布朗时却说道：“光是有一个人被治愈，就激发了如此多的热情。”这再一次说明，有时候故事的影响力比数据更重要。
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2013年4月，在明尼苏达大学医学中心，一位叫埃里克·布卢的12岁男孩被植入了与布朗十分相似的细胞。这些细胞与布朗所接受的一样，是造血干细胞，但这次这些细胞并非来自一位陌生人的骨髓，而是一位刚出生的婴儿。这些干细胞源自脐带血，亦即婴儿出生时从脐带和胎盘中搜集而来的血液。
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造血干细胞会形成我们免疫系统的所有细胞，在脐带血中的浓度极高，比骨髓高出10倍之多。更好的是，脐带血干细胞不像由骨髓取得干细胞一样需要开刀，而是存在于分娩时被丢弃的副产品中。另外，骨髓细胞需要捐赠者和受赠者之间完全配对，但脐带血细胞不需要，因为这些细胞比起那些从成人骨髓中抽取的细胞更加原始。脐带血细胞的原始属性，也代表它的风险小于骨髓移植。接受脐带血移植的患者一般不容易发生移植物抗宿主病，这是一种移植细胞攻击宿主身体的致命性疾病。
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